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  • Reldesemtiv bekommt Orphan Drug Status zur Behandlung der ALS

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  • Risdiplam in der U.S. Zulassungsprozedur und bekommt hohe Priorität

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  • Vorbereitendes Treffen zu Zolgensma®

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  • Vorläufige pharmakokinetische und pharmakodynamische Daten aus der TOPAZ Phase2 Studie mit SRK-015

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  • Roche’s Risdiplam erreicht primäres Studienziel in der Sunfish Studie.

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  • Zu spät? Neugeborenenscreening auf spinale Muskelatrophie!

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  • Update der Studie zu intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 (Zolgensma®)

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