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Roches Risdiplam erreicht den primären Endpunkt in FIREFISH-Studie bei Säuglingen mit SMA Typ-1
Wie Roche heute bekannt gibt, ist nun nach SUNFISH, auch in der FIREFISH Studie der primäre Endpunkt erreicht und somit die zulassungsrelevanten Daten erhoben. Ziel war, den Anteil der Typ 1 Säuglinge zu ermitteln, welcher nach 12 monatiger Behandlung mindestens 5 Sekunden frei sitzen konnte. Laut Pressemitteilung zeigte Risdiplam hierbei eine statistisch signifikante und medizinisch…
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Erster Zugang zu Risdiplam
Roche startet globales Härtefallprogramm. Damit sollte auch in Deutschland in kürze die erste Möglichkeit gegeben sein, Risdiplam bei hohem Bedarf schon vor der Zulassung zu bekommen. Folgend ein paar übersetzte Zitate aus dem Community Letter von Roche, demzufolge das PAA / CU Programm nicht nur auf SMA Typ 1 beschränkt ist: Übersetzte Zitate: Wir sind…
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Kostenloser Zugang zu Zolgensma®
UPDATE 21.12 Nachdem durch die ersten Infos zum Thema, am 18.12 der Eindruck einer lotterieartigen Vergabe von Zolgensma® entstanden ist, beschwichtigt eine weitere Meldung des Nachrichtenmagazins “Reuters” dies nun etwas. Folgend ein übersetztes Zitat eines Sprechers von Novartis: Übersetztes Zitat: “AveXis hat ein Programm entwickelt, das auf Fairness, klinischem Bedarf und globaler Zugänglichkeit basiert, um…
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Reldesemtiv bekommt Orphan Drug Status zur Behandlung der ALS
Das sich noch in Entwicklung befindliche Reldesemtiv bekommt den Orphan Drug Status nun auch zur Behandlung der ALS. SMA sowie ALS haben zwar unterschiedliche Hintergründe, aber im Endeffekt beide das atrophieren und eine damit einhergehende Schwäche der Muskeln zur Folge. Reldesemtiv setzt hier an und beeinflußt die Stoffwechselprozesse des Muskels und wird daher auch zur…
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Risdiplam in der U.S. Zulassungsprozedur und bekommt hohe Priorität
Die U.S. Food & Drug Administration, kurz FDA hat die Einreichung zur Zulassung von Roche’s Risdiplam akzeptiert und erteilt zusätzlich den Priority Review “Status” wodurch sich eine zügigere Zulassungprozedur und damit schnellere Verfügbarkeit ergeben sollte. Vorraussichtlich schon bis zum 24.Mai 2020 soll die Entscheidung zur Zulassung von Risdiplam im Wirkungsbereich der FDA gefällt werden. Quelle:…
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Vorbereitendes Treffen zu Zolgensma®
Die aktuell recht prekäre Situation bezüglich Zolgensma® , in der verzweifelte Eltern aus Angst “zu spät zu kommen”, in öffentlicher Presse und in den sozialen Medien, mit Nachdruck auf die Situation ihren Kindes hinweisen um somit meist per Härtefallentscheidung das aktuell noch nicht zugelassene Zolgensma® zu bekommen, zeigt auf das hier einiges an Unterstützung, Planung…
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Vorläufige pharmakokinetische und pharmakodynamische Daten aus der TOPAZ Phase2 Studie mit SRK-015
Dosisabhängige Erhöhungen des latenten Myostatinspiegels im Serum nach Behandlung mit SRK-015 (2 mg / kg und 20 mg / kg Dosen) um das bis zu 100-fache bestätigen das Vorhandensein von latentem Myostatin bei Patienten mit SMA und zeigen eine robuste Zielbindung. Der Anstieg des latenten Myostatinspiegels im Serum vom Ausgangswert in den ersten vier Wochen…
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Roche’s Risdiplam erreicht primäres Studienziel in der Sunfish Studie.
Die Studie zeigte statistisch signifikante Verbesserungen in der gesamten Studienpopulation mit SMA Typ 2 oder 3. Bisher wurden in keiner Risdiplam-Studie behandlungsbedingte Sicherheitsergebnisse festgestellt, die zum Abbruch führten. Die Daten werden an die Gesundheitsbehörden weltweit weitergegeben, einschließlich der US-amerikanischen Food and Drug Administration. “Übersetzt, leicht angepasstes Zitat: Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) gab heute…