In einem heute erschienenen Mediarelease des biopharmazeutischen Unternehmens Scholar Rock, welches vorrangig über eine Veröffentlichung der SAPPHIRE Studiendaten in der Zeitschrift “The Lancet” berichtet läßt sich einiges positives ableiten. In der SAPPHIRE Studie, bekommen Patienten, die aktuell eine SMN-hochregulierende Therapie wie Evrysdi® oder Spinraza® bekommen quasi nach Zufallsprinzip entweder zusätzlich Apitegromab oder ein Placebo. Hier wird berichtet, dass die Daten signifikante Verbesserungen der motorischen Funktionen bei Kindern, sowie auch bei Erwachsenen zeigen. 30,4 % der Patienten, die Apitegromab erhielten, zeigten eine Verbesserung des HFMSE um ≥ 3 Punkte gegenüber 12,5 % der Patienten unter Placebo, obwohl alle Studienpatienten eine fortlaufende,…