In der STEER Studie, eine randomisierte, doppelblind Studie, wird/wurde die intrathekale Verabreichung von (Onasemnogen abeparvovec) …. also quasi Zolgensma® an nicht geh aber sitzfähigen SMA Betroffenen im Alter 2 bis max. 18 Jahren getestet. Hintergrund hier natürlich das Prüfen der Möglichkeit, Zolgensma auch für SMA Betroffene verfügbar zu machen, die das 2. Lebensjahres, bzw die Obergrenze des Körpergewichtes, welches es bei der intravenösen Verabreichung gibt, erreicht haben. Laut Novartis Pressemitteilung vom 30. Dezember 2024, ist hier nun der primäre Endpunkt der Studie erreicht. Dabei seien die Prüfergebnisse anhand der HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) positiv ausgefallen und zeigten einen…