Wie die heutige Pressemitteilung von Roche verlauten lässt, hat die FDA die Anwendung von Risdiplam (Evrysdi®) nun auch für Säuglinge unter 2 Monaten genehmigt. Dabei stützt man sich auf die Daten der RAINBOWFISH Studie welche aufzeigen dass die Mehrheit der mindestens ein Jahr lang behandelten “präsymptomatischen Säuglinge” frei sitzten gehen und stehen konnten. Somit steht Risdiplam (Evrysdi®) nun zumindest in den USA auch zur wichtigen präsymptomatischen Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie zur Verfügung. Quelle: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2022-05-31