{"id":10783,"date":"2021-03-30T11:06:37","date_gmt":"2021-03-30T09:06:37","guid":{"rendered":"https:\/\/patientenstimme-sma.de\/?page_id=10783"},"modified":"2026-03-16T21:04:50","modified_gmt":"2026-03-16T20:04:50","slug":"risdiplam-in-eu-zugelassen","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/thema\/risdiplam-in-eu-zugelassen\/","title":{"rendered":"Risdiplam in der EU zugelassen"},"content":{"rendered":"\n

Ja das steht da wirklich, fr\u00fcher als erwartet ist Risdiplam (Evrysdi\u00ae)<\/strong><\/a>, und damit das 3. Medikament zur Behandlung der 5q assoziierten spinalen Muskelatrophie, aka SMA, heute am 30. M\u00e4rz 2021 von der EU Kommisson f\u00fcr die Behandlung von SMA Typ 1 – 3 ODER bis 4 Kopien von SMN2 ab einem Alter von 2 Monaten zugelassen worden. Endlich ist auch f\u00fcr alle anderen, welche z.B. aufgrund von starker Skoliose kein anderes Medikament bekommen konnten, und\/oder auch nicht ins H\u00e4rtefallprogramm gekommen sind, ein Medikament zur Hochregulierung des SMN Proteins, verf\u00fcgbar.<\/p>\n\n\n\n

Neben der vermutlich zuerst auffallenden Tatsache, das Risdiplam oral oder wenn n\u00f6tig per Sonde eingenommen werden kann, ist Risdiplam, wie auch die beiden anderen ein weiterer gro\u00dfer Schritt, bzw. quasi ein weiterer Meilenstein in der Behandlung der SMA. So versorgt das erste Medikament die Lower MotoNeurone im Liquor mit mehr SMN Protein. Das zweite, derzeit nur f\u00fcr Kinder, peilt direkt das SMN1 Gen an und versucht die normale Funktion wieder herzustellen, und Risdiplam f\u00f6rdert nun das Protein aus allen, oder fast allen Zellen im K\u00f6rper, reguliert somit im ganzen Organismus das SMN Protein hoch und macht es auch f\u00fcr andere Prozesse in h\u00f6herem Ma\u00df verf\u00fcgbar.<\/p>\n\n\n\n

Einige, die sich eventuell etwas mit den Hintergr\u00fcnden besch\u00e4ftigen, werden die Erkenntnisse der Forschung aus den letzten Jahren kennen, die einige Hinweise hervorbrachten, die vermuten lassen, dass das bei SMA zu wenig vorhandene SMN Protein, nicht nur den MotoNeuronen fehlt, sondern auch an vielen anderen Prozessen im K\u00f6rper beteiligt zu sein scheint. Sollte das so sein, wird man eventuell im laufe der Zeit auch Verbesserungen an anderen Prozessen im K\u00f6rper messen k\u00f6nnen und somit in der Forschung und Erkenntniss \u00fcber die SMA einen gro\u00dfen Schritt nach vorn machen. Wir werden sehen…..<\/p>\n\n\n\n

Wie auch schon bei der Zulassung in den USA, wird Risdiplam auch hier in Deutschland und vermutlich auch in der ganzen EU den Namen “Evrysdi\u00ae” tragen.<\/p>\n\n\n\n