ASCEND ist der Name der geplanten Phase3 Studie f\u00fcr “Heimkehrer und Umsteiger” … So sollen in dieser Studie Patienten, welche zuvor mit Risdiplam (Evrysdi\u00ae) behandelt wurden, und dabei eventuell aufgrund h\u00f6herem Alters oder Gewichts, m\u00f6glicherweise nicht so optimale Behandlungsergebnisse erzielten, ebenso wie bei der DEVOTE Studie, mit einer erh\u00f6hten Dosis von Nusinersen behandelt werden.<\/p>\n\n\n\n
Zum Hintergrund: \u00dcbersetzt: Die Studie umfasst gehf\u00e4hige Kinder, Jugendliche und Erwachsene im Alter von 5 – 39 Jahren, die innerhalb eines bestimmten, per RULM (Revised Upper Limb Module) ermittelten Messbereiches liegen! und zuvor nur mit Risdiplam behandelt wurden, sowie Erwachsene (ebenso im bestimmten Messbereich), die vor der Behandlung mit Risdiplam, schonmal mit Nusinersen behandelt wurden. Wie auch bei der DEVOTE Studie erhalten die Teilnehmer dabei ebenso erh\u00f6hte Dosen von Nusinersen. Beginnend mit Ladedosen a 50mg im Abstand von 2 Wochen und dann aller 4 Monate 28mg Nusinersen. Die Studie ist f\u00fcr etwa zweieinhalb Jahre geplant. Die Rekrutierung von bis zu 135 Patienten soll noch 2021 beginnen.<\/p>\n\n\n\n
“Original Zitat, Prof. Tim Hagenacker, Universit\u00e4t Essen”:
\u201cThere have been significant advances in SMA treatment; however, there is still no cure and unmet medical needs remain,\u201d said Professor Tim Hagenacker, Head of Neuromuscular Diseases Unit, Essen University in Germany, and a member of the ASCEND study steering committee. \u201cAs part of my clinical practice, we\u2019ve observed an opportunity to potentially further improve patient outcomes. With a higher dose of nusinersen, we are positioned to explore what may be possible.\u201d<\/em><\/p>\n\n\n\n
“Bei der Behandlung von SMA wurden bedeutende Fortschritte erzielt, aber es gibt immer noch keine Heilung, und es besteht weiterhin ein ungedeckter medizinischer Bedarf”, sagte Professor Tim Hagenacker, Leiter der Abteilung f\u00fcr neuromuskul\u00e4re Erkrankungen an der Universit\u00e4t Essen in Deutschland und Mitglied des Lenkungsausschusses der ASCEND-Studie. “Im Rahmen meiner klinischen Praxis haben wir eine M\u00f6glichkeit beobachtet, die Ergebnisse f\u00fcr die Patienten m\u00f6glicherweise weiter zu verbessern. Mit einer h\u00f6heren Dosis von Nusinersen sind wir in der Lage zu erforschen, was m\u00f6glich sein k\u00f6nnte.”<\/em><\/p>\n<\/div>\n\n\n\n