In Zwischenergebnissen der RESPOND Studie zeigten sich motorische Verbesserungen bei den meisten Teilnehmern. Die RESPOND Studie erforscht dabei die Sicherheit, sowie klinische Ergebnisse einer Behandlung mit Spinraza\u00ae bei Kleinkindern und S\u00e4uglingen, welche bei einer zuvor stattgefundenen Behandlung mit Zolgensma\u00ae eher unzureichendem Behandlungserfolg verzeichnen konnten<\/p>\n\n\n\n
Zitat<\/p>\n\n\n\n
\n“Wir lernen, dass die Gentherapie m\u00f6glicherweise nicht alle Motoneuronen behandelt, so dass das Potenzial f\u00fcr ein Fortschreiten der Krankheit bestehen bleibt”, sagte Dr. Crystal Proud, p\u00e4diatrische Neurologin am Children’s Hospital of the King’s Daughters. “Die RESPOND-Studie hat begonnen, den verbleibenden ungedeckten Bedarf bei einigen mit Zolgensma behandelten SMA-Patienten zu charakterisieren, deren Ergebnisse die klinischen Erwartungen nicht erf\u00fcllt haben. Diese Zwischenergebnisse liefern der Gemeinschaft die ersten klinischen Studiendaten zur Bewertung der SPINRAZA-Behandlung im Anschluss an Zolgensma und deuten darauf hin, dass die SPINRAZA-Behandlung ein Potenzial f\u00fcr zus\u00e4tzlichen Nutzen haben k\u00f6nnte.”<\/p>\n<\/blockquote>\n<\/div>\n\n\n\n
Biogen\u00ae und Alcyone Therapeutics\u00ae verzeichnen Fortschritte bei alternativem Behandlungsverfahren<\/h2>\n\n\n\n
Alcyone Therapeutics und Biogen arbeiten zusammen an einem alternativen Verfahren zur Injektion von Spinaraza. Dabei handelt es sich um die operativ implantierte Vorrichtung ThecaFlex\u2122<\/a> durch diese die bisherigen intrathekalen Injektionen durch subkutane Injektionen ersetzt werden k\u00f6nnen. Hierzu hat die FDA (US Food an Drug Administration) eine Ausnahmegenehmigung erteilt um die in diesem Sommer geplante Zulassungsstudie “PIERRE<\/a>” zu starten. <\/p>\n\n\n\n