In der STEER Studie, eine randomisierte, doppelblind Studie, wird\/wurde die intrathekale Verabreichung von (Onasemnogen abeparvovec) …. also quasi Zolgensma\u00ae an nicht geh aber sitzf\u00e4higen SMA Betroffenen im Alter 2 bis max. 18 Jahren getestet. <\/p>\n\n\n\n
Hintergrund hier nat\u00fcrlich das Pr\u00fcfen der M\u00f6glichkeit, Zolgensma auch f\u00fcr SMA Betroffene verf\u00fcgbar zu machen, die das 2. Lebensjahres, bzw die Obergrenze des K\u00f6rpergewichtes, welches es bei der intraven\u00f6sen Verabreichung gibt, erreicht haben.<\/p>\n\n\n\n
Laut Novartis Pressemitteilung vom 30. Dezember 2024, ist hier nun der prim\u00e4re Endpunkt der Studie erreicht.<\/p>\n\n\n\n
Dabei seien die Pr\u00fcfergebnisse anhand der HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) positiv ausgefallen und zeigten einen Anstieg gegen\u00fcber der Ausgangswerte und auch das Sicherheitsprofil war vorteilhaft.<\/p>\n\n\n\n
\u00dcbersetztes Zitat von Dr. Shreeram Aradhye, President, Development und Chief Medical Officer von Novartis aus der Pressemitteilung.<\/p>\n\n\n\n
\n“Viele Patienten mit SMA sind derzeit auf chronische Behandlungen angewiesen, um ihre Krankheit in den Griff zu bekommen. Diese positiven ersten Ergebnisse der STEER-Studie unterstreichen die Wirksamkeit, Sicherheit und Vertr\u00e4glichkeit von OAV101 IT bei Patienten mit SMA im Alter von zwei Jahren und \u00e4lter”, sagte Dr. Shreeram Aradhye, President, Development und Chief Medical Officer von Novartis. “Die Gesamtheit der Belege spricht eindeutig f\u00fcr ein positives Nutzen-Risiko-Profil von OAV101, das die Zulassung f\u00fcr ein breites Spektrum von SMA-Patienten unterst\u00fctzen d\u00fcrfte. Wir sind weiterhin bestrebt, mit unseren einmaligen Gentherapien, die die Funktion des fehlenden oder defekten SMN1-Gens ersetzen, eine f\u00fchrende Rolle in der SMA-Behandlung zu \u00fcbernehmen.”<\/em><\/p>\n<\/blockquote>\n<\/div>\n\n\n\n
Novartis plane nun, 2025 die Ergebnisse den Zulassungsbeh\u00f6rden mitzuteilen um Zolgensma weiteren SMA Betroffenen verf\u00fcgbar zu machen. Welche Auswirkungen dies nun auf \u00e4ltere\/Erwachsene SMA Betroffene hat ist dabei nicht angegeben.<\/p>\n\n\n\n