In einem heute erschienenen Mediarelease des biopharmazeutischen Unternehmens Scholar Rock, welches vorrangig \u00fcber eine Ver\u00f6ffentlichung der SAPPHIRE Studiendaten in der Zeitschrift “The Lancet” berichtet l\u00e4\u00dft sich einiges positives ableiten.<\/p>\n\n\n\n
In der SAPPHIRE Studie, bekommen Patienten, die aktuell eine SMN-hochregulierende Therapie wie Evrysdi\u00ae oder Spinraza\u00ae bekommen quasi nach Zufallsprinzip entweder zus\u00e4tzlich Apitegromab oder ein Placebo. <\/p>\n\n\n\n
Hier wird berichtet, dass die Daten signifikante Verbesserungen der motorischen Funktionen bei Kindern, sowie auch bei Erwachsenen zeigen.<\/p>\n\n\n\n
\n30,4 % der Patienten, die Apitegromab erhielten, zeigten eine Verbesserung des HFMSE um \u2265 3 Punkte gegen\u00fcber 12,5 % der Patienten unter Placebo, obwohl alle Studienpatienten eine fortlaufende, auf SMN ausgerichtete Behandlung erhielten.<\/p>\n\n\n\n
19,6 % der Patienten, die Apitegromab erhielten, zeigten eine Verbesserung ihres HFMSE-Scores um \u2265 4 Punkte gegen\u00fcber 6,3 % der Patienten unter Placebo, obwohl alle Studienpatienten eine fortlaufende, auf SMN ausgerichtete Behandlung erhielten.<\/p>\n\n\n\n
Die Behandlung mit Apitegromab wurde in allen Altersgruppen gut vertragen und entspricht dem etablierten Sicherheitsprofil.<\/p>\n<\/blockquote>\n\n\n\n
Hoffen wir dass es nicht mehr allzulange dauert bis wir hier ein Europa eventuell von der Behandlung profitieren k\u00f6nnen, denn wie viele bemerkt haben ist die Hochregulierung des SMN Proteins einfach nicht 100% ausreichend um dem Verlauf der SMA ordentlich parolie zu bieten.<\/p>\n\n\n\n