Wie Novartis in einem heute erschienen Pressrelease bekannt gibt, hat der (CHMP) der Europ\u00e4ischen Arzneimittelagentur (EMA) eine positive Stellungnahme f\u00fcr die Zulassung von Itvisma\u00ae (intrathekales Onasemnogene Abeparvovec), zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie von Kindern ab zwei Jahren, Jugendlichen und Erwachsenen abgegeben.<\/p>\n\n\n\n
Itvisma\u00ae ist quasi eine Variante von Zolgensma\u00ae und wurde entwickelt, um auch jugendliche und Erwachsene, von 5q-assozierter spinaler Muskelatrophie Betroffene mit der Gen-Ersatztherapie behandeln zu k\u00f6nnen.<\/p>\n\n\n\n
Grundlage der positiven Stellungnahme, sind Verbesserung aufzeigende Daten aus den STEER, STRENGTH und STRONG-Studien. Hier zeigten sich z.B. signifikante Verbesserung um 2,39 Punkte auf der Hammersmith Functional Motor Scale, die auch \u00fcber einen Nachbeobachtungszeitraum von 52 Wochen anhielten.<\/p>\n\n\n\n
Diese Entwicklung ist f\u00fcr Erwachsene SMA Betroffene wieder ein gro\u00dfer Meilenstein in der Behandlung und den damit verbundenen m\u00f6glichen Verbesserungen im Leben mit der SMA.<\/p>\n\n\n\n
Kommt es letztendlich wirklich zur Zulassung, haben wir hier ein erstes Medikament f\u00fcr Erwachsene, das den zu grunde liegenden Gendefekt quasi an der Basis am SMN1-Gen beeinflusst.<\/p>\n\n\n\n
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\u00dcbersetztes Zitat aus der Pressemeldung:<\/p>\n\n\n\n
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\u201eDie heutige positive CHMP-Stellungnahme ist ein bedeutender Schritt hin zu einer potenziellen Verringerung der Belastung durch andauernde Behandlungen f\u00fcr Patienten mit SMA in Europa\u201c, sagte Dr. Patrick Horber, President, International, Novartis. \u201eAufbauend auf der etablierten Rolle von Zolgensma f\u00fcr S\u00e4uglinge und Kleinkinder mit SMA spiegelt diese Stellungnahme zu Itvisma unser Bestreben wider, die Behandlungsm\u00f6glichkeiten f\u00fcr eine breitere Patientengruppe mit SMA zu erweitern. Sie unterstreicht zudem das Engagement von Novartis, wissenschaftliche Grenzen zu verschieben, um ungedeckte Bed\u00fcrfnisse anzugehen und die langfristigen Ergebnisse in der gesamten SMA- und RareDisease-Community zu verbessern.\u201c<\/em><\/p>\n<\/blockquote>\n<\/div>\n\n\n\n
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