{"id":4189,"date":"2020-05-19T12:40:01","date_gmt":"2020-05-19T10:40:01","guid":{"rendered":"https:\/\/patientenstimme-sma.de\/?page_id=4189"},"modified":"2026-03-16T21:04:50","modified_gmt":"2026-03-16T20:04:50","slug":"zolgensma-in-eu-zugelassen","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/thema\/zolgensma-in-eu-zugelassen\/","title":{"rendered":"Zolgensma\u00ae in EU zugelassen"},"content":{"rendered":"\n
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Laut Pressemitteilungen von Novartis und AveXis hat die EU-Kommission nun einer “bedingten Freigabe” von Zolgensma\u00ae im Raum der Europ\u00e4ischen Union zugestimmt.<\/p>\n\n\n\n

Die zur Zulassung n\u00f6tige, Ende M\u00e4rz abgegebene Stellungnahme des CHMP<\/a>, welche keine Gewichts und Alterbeschr\u00e4nkung beschrieb, sorgte f\u00fcr einige Verwunderung und lie\u00df viel Raum f\u00fcr Spekulationen. Wie vermutet sind die “Bedingungen” nun aber doch \u00e4hnlich der Entscheidung der amerikanischen Zulassungsbeh\u00f6rde ausgefallen.<\/p>\n\n\n\n

Zwar gibt es auch jetzt keine direkte Altersangabe, aber neben der nat\u00fcrlich grundlegend nachzuweisenden 5q assoziierten SMA, schlie\u00dfen die Kriterien nun auch nur S\u00e4uglinge und Kinder mit einem maximalen K\u00f6rpergewicht von bis zu 21 kg und einer SMN2 Kopienanzahl von maximal 3 ein.<\/p>\n\n\n\n

Wie in den letzten Monaten in s\u00e4mtlichen Medien h\u00e4ufig zu lesen, war und ist der hohe Preis von Zolgensma\u00ae immer gro\u00dfes Thema und eine gro\u00dfe Herausforderung f\u00fcr die Gesundheitssysteme aller L\u00e4nder. Die Mitteilung erw\u00e4hnt dazu das Zugangsprogramm “Day One” welches nun gleichzeitig startet und den Zugang erleichtern soll.<\/p>\n\n\n\n

Folgend \u00fcbersetztes Zitat aus der Pressemitteilung:<\/p>\n\n\n\n

Das Zugangsprogramm \u201eDay One\u201c stellt sicher, dass die Kosten f\u00fcr Patienten, die behandelt werden, bevor nationale Preis- und Erstattungsvereinbarungen getroffen wurden, mit den nach klinischen und wirtschaftlichen Bewertungen ausgehandelten wertbasierten Preisen \u00fcbereinstimmen. Das Programm bewahrt die Integrit\u00e4t der lokalen Preis- und Erstattungsrahmen mit einer Vielzahl anpassbarer Optionen, darunter:<\/em><\/p>\n\n\n\n

R\u00fcckwirkende Rabatte, die sicherstellen, dass die Kosten f\u00fcr den fr\u00fchzeitigen Zugang den ausgehandelten Preisen nach lokalen klinischen und wirtschaftlichen Bewertungsprozessen entsprechen<\/em><\/p>\n\n\n\n

Aufgeschobene Zahlungen und Ratenzahlungsoptionen, die es den Erstattungsstellen erm\u00f6glichen, die Auswirkungen auf das Budget w\u00e4hrend der fr\u00fchen Zugriffsphase zu verwalten<\/em><\/p>\n\n\n\n

Ergebnisbasierte Rabatte, die nach klinischen und wirtschaftlichen Bewertungen ausgehandelt wurden, k\u00f6nnen auf Patienten angewendet werden, die w\u00e4hrend des fr\u00fchen Zugangs behandelt werden<\/em><\/p>\n\n\n\n

Robuste Schulung f\u00fcr die Behandlung von Einrichtungen in Bezug auf Verwaltung und Nachsorge<\/em><\/p>\n\n\n\n

Zugriff auf RESTORE, ein globales Register von Patienten, bei denen SMA diagnostiziert wurde, das sich auf bestehende L\u00e4nderregister st\u00fctzt<\/em><\/p>\n\n\n\n

Pressemitteilung AveXis<\/p>\n\n\n\n

Durch diverse in letzter Zeit durchgef\u00fchrte Vorarbeiten wie z.B. …<\/p>\n\n\n\n

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