{"id":4207,"date":"2020-03-24T18:23:00","date_gmt":"2020-03-24T17:23:00","guid":{"rendered":"https:\/\/patientenstimme-sma.de\/?page_id=4207"},"modified":"2026-03-16T21:04:50","modified_gmt":"2026-03-16T20:04:50","slug":"daten-der-strong-studie-zur-intrathekalen-verabreichung-von-avxs-101-veroeffentlicht","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/thema\/daten-der-strong-studie-zur-intrathekalen-verabreichung-von-avxs-101-veroeffentlicht\/","title":{"rendered":"Daten der STRONG Studie zur intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 ver\u00f6ffentlicht"},"content":{"rendered":"\n<p class=\"tw-text-wide\">AveXis ver\u00f6ffentlicht Daten aus der <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/ct2\/show\/NCT03381729\"><strong>STRONG Studie<\/strong><\/a>. Hier wird AVXS-101 intrathekal, also genauso wie Spinraza\u00ae in den Liquor im Spinalkanal injeziert. Im Gegensatz zum schon zugelassenen und unter dem Namen Zolgensma\u00ae vermarktetem Medikament f\u00fcr Neugeborene, bzw. Kleinkinder unter 2 Jahren, mit diagnostizierter 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie vom Typ 1, werden in dieser Studie SMA Typ 2 Patienten mit einem Alter von 6 Monaten bis max. 5 Jahren in 3 Gruppen getestet<\/p>\n\n\n\n<p class=\"tw-text-wide\">Gemessen anhand der Hammersmith Functional Motor Scale erreichten 92% bei jeder Messung einen Anstieg um 3 Punkte oder h\u00f6her, was auf einen Erhalt der Motoneuronen und ein gutes Ansprechen der Gentherapie hinweise. 3 Patienten der Gruppe zwischen 2 und 5 Jahren erreichten die F\u00e4higkeit mit Unterst\u00fctzung zu gehen, einer der Gruppe unter 2 Jahren sogar die F\u00e4higkeit frei zu gehen. Daten aus der 3. Gruppe wurden derzeit noch nicht ver\u00f6ffentlicht. <\/p>\n\n\n\n<p class=\"tw-text-wide\">Die FDA hat im Oktober 2019 die Fortf\u00fchrung der Studie teilweise untersagt da Untersuchung auf m\u00f6gliche sensorische Neuropathien oder auch Neuronopathien erforderlich waren. AveXis hat mittlerweile Daten eingereicht die dies entkr\u00e4ftigen. Man hofft auf eine Reaktion seitens der FDA im 2. Quartal 2020.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"tw-text-wide\">Das offizielle Media-Release <a href=\"https:\/\/sma.selfempowered.net\/wp-content\/uploads\/sites\/2\/2020\/03\/media-release-24-03-2020.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\"><strong>hier zum Download<\/strong><\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"tw-text-wide\">Quelle: <a href=\"https:\/\/investors.avexis.com\/news-releases\/news-release-details\/avexis-presents-avxs-101-data-demonstrating-remarkable-increase-in-hfmse-scores\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\" aria-label=\"AveXis (\u00f6ffnet in einem neuem Tab)\"><strong>AveXis<\/strong><\/a><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>AveXis ver\u00f6ffentlicht Daten aus der STRONG Studie. Hier wird AVXS-101 intrathekal, also genauso wie Spinraza\u00ae in den Liquor im Spinalkanal injeziert. Im Gegensatz zum schon zugelassenen und unter dem Namen Zolgensma\u00ae vermarktetem Medikament f\u00fcr Neugeborene, bzw. Kleinkinder unter 2 Jahren, mit diagnostizierter 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie vom Typ 1, werden in dieser Studie SMA Typ 2 [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"only-view","format":"standard","meta":{"activitypub_content_warning":"","activitypub_content_visibility":"","activitypub_max_image_attachments":0,"activitypub_interaction_policy_quote":"anyone","activitypub_status":"","footnotes":""},"categories":[1],"tags":[58],"class_list":["post-4207","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-thema","tag-smanews"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4207","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4207"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4207\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":39837,"href":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4207\/revisions\/39837"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4207"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4207"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4207"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}