{"id":4237,"date":"2020-02-03T11:39:05","date_gmt":"2020-02-03T10:39:05","guid":{"rendered":"https:\/\/patientenstimme-sma.de\/?page_id=4237"},"modified":"2026-03-16T21:04:50","modified_gmt":"2026-03-16T20:04:50","slug":"haertfallprogramm-zu-zolgensma-in-deutschland-akzeptiert","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/thema\/haertfallprogramm-zu-zolgensma-in-deutschland-akzeptiert\/","title":{"rendered":"H\u00e4rtfallprogramm zu Zolgensma\u00ae in Deutschland akzeptiert"},"content":{"rendered":"\n<p class=\"tw-text-wide\">Das <a rel=\"noreferrer noopener\" aria-label=\"Paul-Ehrlich-Institut (\u00f6ffnet in einem neuem Tab)\" href=\"https:\/\/www.pei.de\/DE\/home\/home-node.html\" target=\"_blank\">Paul-Ehrlich-Institut<\/a>, t\u00e4tig als Bundesinstitut f\u00fcr Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel, hat heute, das schon eine Weile angek\u00fcndigte, und zum Teil auch in die Kritik geratene H\u00e4rtefallprogramm f\u00fcr die vorzeitige Vergabe von Zolgensma\u00ae an <a rel=\"noreferrer noopener\" aria-label=\"ausgew\u00e4hlte Patienten (\u00f6ffnet in einem neuem Tab)\" href=\"https:\/\/www.pei.de\/SharedDocs\/Downloads\/DE\/regulation\/klinische-pruefung\/liste-haertefallprogramme.pdf?__blob=publicationFile&amp;v=12\" target=\"_blank\"><strong>ausgew\u00e4hlte Patienten<\/strong><\/a> (siehe Tabelle, Abschnitt 2) f\u00fcr Deutschland akzeptiert.<\/p>\n\n\n\n<p><strong>Zitat:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<blockquote class=\"wp-block-quote tw-text-wide is-layout-flow wp-block-quote-is-layout-flow\"><p><em>&#8220;Das Pharmaunternehmen AveXis hat am 24.01.2020 beim Paul-Ehrlich-Institut ein H\u00e4rtefallprogramm f\u00fcr Onasemnogene abeparvovec-xioi angezeigt. Aktuell steht in Deutschland in Einzelf\u00e4llen keine zufriedenstellende Therapie der spinalen Muskelatrophie mit einem bereits zugelassenen Arzneimittel bei schwerwiegend bzw. lebensbedrohlich erkrankten Kindern im Alter von bis zu zwei Jahren zur Verf\u00fcgung. Das Paul-Ehrlich-Institut hat die Anzeige gepr\u00fcft und festgestellt, dass das H\u00e4rtefallprogramm aus regulatorischer Sicht beginnen kann. Es gibt keine Gr\u00fcnde, dem H\u00e4rtefallprogramm zu widersprechen oder die nach \u00a7 4 Abs. 5 Arzneimittel-H\u00e4rtefall-Verordnung (AMHV) erforderliche Freisetzungsgenehmigung des genetisch ver\u00e4nderten Organismus, um den es sich bei Onasemnogene abeparvovec-xioi handelt, zu versagen.&#8221;<\/em><\/p><cite><a href=\"https:\/\/www.pei.de\/DE\/newsroom\/hp-meldungen\/2020\/200203-onasemnogne-abeparvovex-xioi.html?nn=12248480\">https:\/\/www.pei.de\/DE\/newsroom\/hp-meldungen\/2020\/200203-onasemnogne-abeparvovex-xioi.html?nn=12248480<\/a><\/cite><\/blockquote>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Das Paul-Ehrlich-Institut, t\u00e4tig als Bundesinstitut f\u00fcr Impfstoffe und biomedizinische Arzneimittel, hat heute, das schon eine Weile angek\u00fcndigte, und zum Teil auch in die Kritik geratene H\u00e4rtefallprogramm f\u00fcr die vorzeitige Vergabe von Zolgensma\u00ae an ausgew\u00e4hlte Patienten (siehe Tabelle, Abschnitt 2) f\u00fcr Deutschland akzeptiert. 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