{"id":4289,"date":"2019-10-30T12:16:09","date_gmt":"2019-10-30T11:16:09","guid":{"rendered":"https:\/\/patientenstimme-sma.de\/?page_id=4289"},"modified":"2026-03-16T21:04:50","modified_gmt":"2026-03-16T20:04:50","slug":"update-der-studie-zu-intrathekalen-verabreichung-von-avxs-101-zolgensma","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/thema\/update-der-studie-zu-intrathekalen-verabreichung-von-avxs-101-zolgensma\/","title":{"rendered":"Update der Studie zu intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 (Zolgensma\u00ae)"},"content":{"rendered":"\n<div class=\"wp-block-columns alignwide has-background-background-color has-background is-layout-flex wp-container-core-columns-is-layout-28f84493 wp-block-columns-is-layout-flex\">\n<div class=\"wp-block-column is-layout-flow wp-block-column-is-layout-flow\" style=\"flex-basis:100%\">\n<blockquote class=\"wp-block-quote is-style-default is-layout-flow wp-block-quote-is-layout-flow\"><p>Basel, 30. Oktober 2019 &#8211; Novartis gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food &amp; Drug Administration (FDA) klinische Studien zur intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 teilweise ausgesetzt hat. Die Ank\u00fcndigung folgt einer Mitteilung von AveXis an die Gesundheitsbeh\u00f6rden und an Pr\u00fcfer klinischer Studien auf der Grundlage von Ergebnissen einer kleinen, von AveXis initiierten vorklinischen Studie, in der tierische Befunde eine mononukle\u00e4re Entz\u00fcndung der R\u00fcckenwurzelganglien (DRG) zeigten, manchmal begleitet von neuronaler Zellk\u00f6rperdegeneration oder Verlust. Dieses teilweise Halten durch die FDA hat keine Auswirkungen auf das mittlerweile vermarktete <em>Zolgensma \u00ae<\/em> oder klinische Studien mit  AVXS-101 mit <em>intraven\u00f6ser Verabreichung (IV)<\/em>.<\/p><p>AveXis untersucht die intrathekale Verabreichung von AVXS-101 bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 2. Der partielle Hold wirkt sich auf die Registrierung in der Hochdosis-Kohorte der STRONG-Studie aus, einer laufenden, offenen, multizentrischen Studie mit Dosisvergleich, entwickelt, um die Wirksamkeit, Sicherheit und Vertr\u00e4glichkeit der einmaligen intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 zu bewerten. Die Kohortenrekrutierung f\u00fcr niedrige und mittlere Dosen wurde bereits abgeschlossen und es wurden Zwischenergebnisse vorgelegt.<\/p><cite>Quelle: <a href=\"https:\/\/www.novartis.com\/news\/media-releases\/novartis-announces-avxs-101-intrathecal-study-update\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\" aria-label=\"Novartis Pressemitteilung (\u00fcbersetztes Zitat) (\u00f6ffnet in neuem Tab)\">Novartis Pressemitteilung (\u00fcbersetztes Zitat)<\/a><\/cite><\/blockquote>\n<\/div>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-column is-layout-flow wp-block-column-is-layout-flow\" style=\"flex-basis:0%\"><\/div>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Basel, 30. 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