{"id":4297,"date":"2019-09-13T16:42:41","date_gmt":"2019-09-13T14:42:41","guid":{"rendered":"https:\/\/patientenstimme-sma.de\/?page_id=4297"},"modified":"2026-03-16T21:04:50","modified_gmt":"2026-03-16T20:04:50","slug":"dosisbezogene-studie-zu-nusinersen","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/thema\/dosisbezogene-studie-zu-nusinersen\/","title":{"rendered":"Dosisbezogene Studie zu Nusinersen"},"content":{"rendered":"\n
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Biogen scheint wohl so langsam damit zu beginnen in Richtung Dosisanpassung zu forschen. Auf ClinicalTrails ist seit heute eine Studie angelegt, die in der Kurzzusammenfassung folgende Studienziele schildert: (\u00fcbersetzt)<\/p>\n\n\n\n

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Das prim\u00e4re Ziel der Studie ist die Untersuchung der klinischen Wirksamkeit von Nusinersen, das Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) in h\u00f6heren Dosen intrathekal verabreicht wird.<\/em><\/p>\n\n\n\n

Die sekund\u00e4ren Ziele der Studie sind die Untersuchung der Sicherheit und Vertr\u00e4glichkeit von Nusinersen, das Teilnehmern mit SMA intrathekal in h\u00f6heren Dosen verabreicht wird. die Wirkung von Nusinersen zu untersuchen, das in h\u00f6heren Dosen als die derzeit zugelassene Dosis bei Teilnehmern mit SMA verabreicht wird; und die Pharmakokinetik (en) (PK) von Nusinersen [Liquor cerebrospinalis (CSF) und Plasma] nach intrathekaler Verabreichung von Nusinersen in h\u00f6heren Dosen an Teilnehmer mit SMA zu untersuchen.<\/em><\/p>\n\n\n\n

https:\/\/clinicaltrials.gov\/ct2\/show\/NCT04089566<\/a><\/p>\n<\/div>\n\n\n\n

Laut Einschlusskriterien gibt es keine Alters oder Typenbeschr\u00e4nkungen. “Child, Adult, Older Adult” (Kind, Erwachsener, \u00c4lterer Erwachsener)<\/p>\n\n\n\n

Nach weiterer Recherche erg\u00e4nzend noch die Information, das weltweit 50 Pr\u00fcfzentren ca. 126 Patienten einschlie\u00dfen werden und es stehe auch fest, das Deutschland ab vorraussichtlich Mitte der 2. Jahresh\u00e4lfte ebenso hier dabei sein wird.<\/p>\n\n\n\n

Vorraussichtliches Startdatum ist der 26. Februar 2020.<\/p>\n\n\n\n

Es soll 4 verschiedene, sich in Intervallen und Dosen bis zu 50mg unterscheidenden Arme geben.<\/p>\n\n\n\n

Die genauen Kriterien findet man hier<\/a> ab “Arms and Interventions”<\/p>\n\n\n\n

Wer den Link auf ClinicalTrails nicht findet, kann auch den folgenden MailLink benutzen, der ist mit passender Betreffzeile best\u00fcckt und f\u00fchrt zum selben Ergebniss.<\/p>\n\n\n\n

Kontaktadresse von ClinicalTrails ist clinicaltrials@biogen.com<\/a><\/p>\n\n\n\n

UPDATE 14.09.2021<\/strong>:<\/p>\n\n\n\n

Da in letzter Zeit h\u00e4ufiger angefragt wird wie hier der Stand der Dinge ist, ob die Studie l\u00e4uft, ob man noch rein kommt, hier mal ein kleines Update. <\/p>\n\n\n\n

Die Studie ist angelaufen und wird hier in Deutschland in Gie\u00dfen und Freiburg gemacht. Nach Erfahrungsberichten von Betroffenen scheint dies wohl eher etwas schleppend zu laufen, aber die Rekrutierung l\u00e4uft noch und man kann sich also noch zur Teilnahme vorstellen. Vorrangig wird es in besagten Zentren um Part C (alle Altersgruppen, gehf\u00e4hig wenn \u00fcber 18 Jahre) gehen. Genaueres \u00fcber die einzelnen Trails A, B, C kann man der aktuell nur englischsprachigen DEVOTE Study Bosch\u00fcre<\/strong><\/a> oder der Studien\u00fcbersicht auf ClinicalTrails<\/a> entnehmen.<\/p>\n\n\n\n

UPDATE 22.12.2021<\/strong>:<\/p>\n\n\n\n

Nun ist auch die deutschsprachige Infobrosch\u00fcre zum erh\u00e4ltlich.<\/p>\n\n\n\n

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