{"id":4301,"date":"2019-09-02T17:53:07","date_gmt":"2019-09-02T15:53:07","guid":{"rendered":"https:\/\/patientenstimme-sma.de\/?page_id=4301"},"modified":"2026-03-16T21:04:50","modified_gmt":"2026-03-16T20:04:50","slug":"zulassung-zu-zolgensma-beantragt","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/thema\/zulassung-zu-zolgensma-beantragt\/","title":{"rendered":"Zulassung zu Zolgensma\u00ae beantragt"},"content":{"rendered":"\n
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Wie mir soeben bekannt geworden, ist die Beantragung von Zolgensma\u00ae nun tats\u00e4chlich von statten gegangen. Wie zu lesen ist, war geplant die Zulassung zeitgleich in den USA, der EU und Japan einzureichen. Leider gab es keinerlei Informationen z.B. seitens der EMA.<\/p>\n\n\n\n

Es gab aber ein vorbereitendes Treffen zwischen den jeweiligen Vertretern und der DGM, sowie auch eine Mitteilung von der DGM, die hier zitiert und im Anschlu\u00df auch downloadbar ist.<\/p>\n\n\n\n

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Die Zulassung von Zolgensma\u00ae ist beantragt<\/p>

Die Zulassung von Zolgensma\u00ae zur Gentherapie bei Spinaler Muskelatrophie (SMA) durch die European Medicines Agency (EMA) ist vom Pharmaunternehmen beantragt, der Zeitpunkt einer Genehmigung ist nicht vorhersehbar. Der Wirkstoff hat bei der amerikanischen Arzneimittelbeh\u00f6rde
(FDA) bereits erfolgreich den Zulassungsprozess durchlaufen. Seit dem 24. Mai 2019 ist die Therapie von Kindern bis zum Alter von zwei Jahren in den USA m\u00f6glich.<\/p>

Zolgensma\u00ae wird mit einem Preis von knapp unter zwei Millionen Euro in die Apotheken kommen.<\/p>

Neben dem hohen Medikamentenpreis gibt es aber zahlreiche medizinische, wirtschaftliche und infrastrukturelle Herausforderungen, die auf die Behandler, Patienten und das gesamte Gesundheits und Versorgungssystem zukommen.<\/p>

Um diesem Problem vorbereitet zu begegnen, haben sich auf Initiative der Deutschen Gesellschaft f\u00fcr Muskelkranke (DGM), der gr\u00f6\u00dften und \u00e4ltesten deutschen neuromuskul\u00e4ren Patientenorganisation, die neurop\u00e4diatrischen Vertreter der potentiellen deutschen Behandlungszentren und Vertreter des medizinischen Beirats der DGM am 22. August 2019 in Frankfurt\/Main getroffen. Gemeinsam stimmten sich die Mediziner \u00fcber die obligaten Qualit\u00e4tskriterien f\u00fcr entsprechende Therapiezentren ab. <\/p>

Im Konsens wurde ein Behandlungsablauf zur Betreuung der Kinder vor, w\u00e4hrend und nach der Applikation definiert. Die zun\u00e4chst eher trivial scheinende intraven\u00f6se Therapie erfordert aus medizinischen, wissenschaftlichen, infrastrukturellen, organisatorischen und sozialen Gesichtspunkten ein sehr komplexes und zeitintensives Zusammenspiel von Beratung, Behandlung, Versorgung, Pflege und Dokumentation. Die definierten Qualit\u00e4tskriterien der Behandlungsbedingungen erf\u00fcllen etwa 10-15 deutsche Therapiezentren. Ein wesentliches Anliegen der Kinderneurologen ist es, eine allgemein anerkannte und einheitliche Verlaufsdokumentation verpflichtend zu vereinbaren, um so dringend notwendige medizinische Langzeitdaten f\u00fcr dieses therapeutische Neuland zu sammeln. <\/p>

Die neue Therapie erfordert au\u00dferdem eine neue Versorgungsform, die bislang in den Finanzierungsstrukturen der Krankenkassen noch nicht gekl\u00e4rt ist. Der Planungs-, Vor- und Nachsorgeaufwand wird au\u00dfergew\u00f6hnlich hoch und f\u00fcr Neuromuskul\u00e4re Zentren ohne ad\u00e4quate Zusagen der Krankenkassen zur \u00dcbernahme der Kosten f\u00fcr Medikament, Behandlung und insbesondere personelle Betreuung nicht machbar sein.<\/p>

Die erforderlichen Aufwendungen im Behandlungsprozess werden nun mit aktuellen Kostendaten belegt, um die notwendige Finanzierungspauschale m\u00f6glichst genau festlegen zu k\u00f6nnen und mit den Krankenkassen Regelungen zu treffen. Insgesamt wurde die enorme Wichtigkeit und Aktualit\u00e4t eines gemeinsamen Vorgehens f\u00fcr die Zolgensma\u00ae-Therapie unter den \u00c4rzten, Behandlungszentren sowie Patientenvertretern, wie die Deutsche Gesellschaft f\u00fcr Muskelkranke (DGM) betont.<\/p>

Quelle:<\/em> Pressemitteilung DGM<\/a><\/p><\/blockquote>\n<\/div>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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