{"id":4333,"date":"2019-05-24T20:13:32","date_gmt":"2019-05-24T18:13:32","guid":{"rendered":"https:\/\/patientenstimme-sma.de\/?page_id=4333"},"modified":"2026-03-16T21:04:50","modified_gmt":"2026-03-16T20:04:50","slug":"avexis-erhaelt-fda-zulassung-fuer-zolgensma","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/thema\/avexis-erhaelt-fda-zulassung-fuer-zolgensma\/","title":{"rendered":"AveXis erh\u00e4lt FDA-Zulassung f\u00fcr Zolgensma\u00ae"},"content":{"rendered":"\n<div class=\"wp-block-group alignwide has-subtle-background-color has-background is-layout-flow wp-block-group-is-layout-flow\">\n<p>Mit <a rel=\"noreferrer noopener\" aria-label=\"ZOLGENSMA (\u00f6ffnet in neuem Tab)\" href=\"https:\/\/www.zolgensma.com\/\" target=\"_blank\">Zolgensma\u00ae<\/a>,  ist am 24.05.2019, SMA-Medikament Nr. 2 in den USA zugelassen worden.<\/p>\n\n\n\n<p>Noch bevor die SMA \u00fcberhand gewinnen kann, wird hier dem SMN1 Gen &#8220;gezeigt wie es richtig geht&#8221;. Nur Kinder im maximalen Alter von bis zu 2 Jahren und bestimmten anderen Voraussetzungen bekommen dieses Medikament. Wenn alles gut geht, sind diese dann symptomfrei! Heilung? Man wird sehen, aber das ist ein wahnsinniger Schritt.<\/p>\n\n\n\n<p>ALLES GUTE euch\/ihnen und besonders den betroffenen Kindern<\/p>\n\n\n\n<p><strong>Zitat aus AveXis Press Release:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<blockquote class=\"wp-block-quote is-style-default is-layout-flow wp-block-quote-is-layout-flow\">\n<p>Basel, 24. Mai 2019 &#8211; AveXis, ein Novartis-Unternehmen, gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Zulassungsbeh\u00f6rde FDA (Food and Drug Administration) Zolgensma \u00ae (onasemnogen abeparvovac-xioi) zur Behandlung von p\u00e4diatrischen Patienten unter 2 Jahren mit spinaler Muskelatrophie zugelassen hat (SMA) mit allelen Mutationen im \u00dcberlebensgen des Motoneurons 1 ( SMN1 ). Zolgensma wurde entwickelt, um die genetische Grundursache von SMA anzugehen, indem eine funktionelle Kopie des menschlichen SMN-Gens bereitgestellt wird, um das Fortschreiten der Krankheit durch anhaltende SMN-Proteinexpression mit einer einzigen einmaligen intraven\u00f6sen (IV) Infusion zu stoppen. Zolgensma ist die erste und einzige von der FDA zugelassene Gentherapie zur Behandlung von SMA, einschlie\u00dflich solcher, die bei der Diagnose pr\u00e4-symptomatisch sind.<\/p>\n<cite><a href=\"http:\/\/investors.avexis.com\/phoenix.zhtml?c=254285&amp;p=irol-newsArticle&amp;ID=2399684\">AveXis Press Release<\/a><\/cite><\/blockquote>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Mit Zolgensma\u00ae, ist am 24.05.2019, SMA-Medikament Nr. 2 in den USA zugelassen worden. Noch bevor die SMA \u00fcberhand gewinnen kann, wird hier dem SMN1 Gen &#8220;gezeigt wie es richtig geht&#8221;. Nur Kinder im maximalen Alter von bis zu 2 Jahren und bestimmten anderen Voraussetzungen bekommen dieses Medikament. Wenn alles gut geht, sind diese dann symptomfrei! [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":0,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"only-view","format":"standard","meta":{"activitypub_content_warning":"","activitypub_content_visibility":"","activitypub_max_image_attachments":0,"activitypub_interaction_policy_quote":"anyone","activitypub_status":"","footnotes":""},"categories":[1],"tags":[58],"class_list":["post-4333","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-thema","tag-smanews"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4333","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4333"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4333\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":39870,"href":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4333\/revisions\/39870"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4333"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4333"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4333"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}