Es f\u00fchlt sich gerade etwas an, wie ein Kopf an Kopf Rennen und irgendwie auch wie damals 2017, als SPINRAZA dann immer n\u00e4her kam. Es war kein Traum, es ist wirklich passiert …. Und jetzt, etwa 2 Jahre sp\u00e4ter warten wir mit Spannung was uns die n\u00e4chsten Medikamente so bringen.<\/p>\n\n\n\n
Auch heute wei\u00df man noch nicht bis ins kleinste Detail was denn durch das fehlende, bzw. nur in geringem Ma\u00df verf\u00fcgbare SMN Protein so alles im Organismus durcheinander kommt. Aber die Idee, direkt am SMN bzw. SMN 2 anzusetzten war Goldwert und wohl warscheinlich prinzipiell der richtige Weg die SMA zu behandeln. Biogen hat mit Spinraza vorgelegt und das erste SMN2 beeinflussende Medikament auf den Markt gebracht. Viele haben positive Erfahrungen gemacht, aber leider mu\u00dften manche auch die Erfahrung machen, das die Verabreichungsform bei starker Skoliose oft schwierig und unangenehm ist. Hier wird “Der Saft” (Risdiplam von Roche) wohl vermutlich ich am sehnlichsten erwartet.<\/p>\n\n\n\n
Wenn es klappt wie es soll, dann werden die Kleinsten wohl schon bald mit dem Mittel “ZOLGENSMA\u00ae” von Novartis\/AveXis versorgt werden k\u00f6nnen werden. Dies soll nur einmal verabreicht werden m\u00fcssen, dann, so hofft man, sollten keine Symptome mehr auftreten. Hoffen wir noch, das die Prozedur zum Neugeboreenscreening auf SMA hier auch bald durch ist und dazu beitr\u00e4gt die SMA-Betroffenen S\u00e4uglinge auch fr\u00fchzeitig erkennen zu k\u00f6nnen.<\/p>\n\n\n\n
So wie Roche und BIOGEN schon angek\u00fcndigt haben, auf der AAN Konferenz 2019<\/a> ein paar neue Daten zu pr\u00e4sentieren, so gibt es nat\u00fcrlich auch von AveXis\/Novartis ein paar neue Daten zu ZOLGENSMA\u00ae<\/a>.<\/p>\n\n\n\n AveXis pr\u00e4sentierte auf der AAN robuste Daten, die die Wirksamkeit von Zolgensma\u00ae in einem breiten Spektrum von Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) belegen<\/p>Quelle: Novartis <\/a><\/cite><\/blockquote>\n\n\n\n Gefolgt am 06.06. von BIOGEN\u00ae \u00fcber SPINRAZA\u00ae<\/a><\/p>\n\n\n\n CAMBRIDGE, Mass, 6. Mai 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -. Mit VIDEO <\/a>(kann man leicht \u00fcbersehen)<\/p>Quelle: BIOGEN\u00ae<\/a><\/cite><\/blockquote>\n\n\n\n Und nun auch Roche:<\/p>\n\n\n\n Roche pr\u00e4sentierte auf der AAN-Jahrestagung 2019, Daten aus der FIREFISH- und SUNFISH-Studie<\/a><\/p> Roche plant, die auf der AAN-Jahrestagung vorgelegten neuen Daten in der zweiten H\u00e4lfte des Jahres 2019 bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration und der European Medicines Agency einzureichen.<\/p>Quelle: Roche<\/a><\/cite><\/blockquote>\n\n\n\n
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Biogen Inc.<\/a> (Nasdaq: BIIB) gab heute neue Daten \u00fcber
die Sicherheit und Haltbarkeit von SPINRAZA bejahend
\u00ae<\/sup>(nusinersen) und Hervorhebung seines klinisch bedeutsamen Nutzen f\u00fcr Personen mit spinaler Muskelatrophie (SMA).
Die Daten aus der SHINE –
Verl\u00e4ngerungsstudie mit Patienten ,
gefolgt von bis zu vier Jahren, die NURTURE Studie von pr\u00e4symptomatischer S\u00e4uglingen und eine Bewertung der phosphoryliert Neurofilament schwerer Kette (pNF-H) als Biomarker werden Pr\u00e4sentationen auf der 71 sehen
seine
st<\/sup> Jahrestagung der American Academy of Neurology (AAN) in Philadelphia, Pennsylvania (4.-10. Mai 2019).<\/p>