{"id":4345,"date":"2019-04-29T00:25:49","date_gmt":"2019-04-28T22:25:49","guid":{"rendered":"https:\/\/patientenstimme-sma.de\/?page_id=4345"},"modified":"2026-03-16T21:04:50","modified_gmt":"2026-03-16T20:04:50","slug":"wirksamkeit-von-nusinersen-bei-spaeter-einsetzendem-krankheitsbeginn-bestaetigt","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/thema\/wirksamkeit-von-nusinersen-bei-spaeter-einsetzendem-krankheitsbeginn-bestaetigt\/","title":{"rendered":"Wirksamkeit von Nusinersen bei sp\u00e4ter einsetzendem Krankheitsbeginn best\u00e4tigt"},"content":{"rendered":"\n
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Ergebnisse aus fr\u00fcheren Studien zur Wirksamkeit und Vertr\u00e4glichkeit bei sp\u00e4ter einsetzendem Krankheitsbeginn wie z.B. SMA 3 zeigen das Nusinersen auch hier einen Gewinn bringt.<\/p>\n\n\n\n

Zitat (per Browser \u00fcbersetzt und angepasst):<\/strong><\/p>\n\n\n\n

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Ziel<\/strong>: Die Ergebnisse von intrathekalen Nusinersen bei Kindern mit sp\u00e4ter einsetzender spinaler Muskelatrophie (SMA) zu melden.<\/p>

Methoden<\/strong>: Zu den Analysen z\u00e4hlten Kinder aus einer Studie der Phase 1b \/ 2a (ISIS-396443-CS2; NCT01703988<\/a> ), die erstmals w\u00e4hrend dieser Studie Nusinersen erhielten und die M\u00f6glichkeit hatten, die Behandlung in der Verl\u00e4ngerungsstudie fortzusetzen (ISIS-396443-CS12; NCT02052791)<\/a>). Die Phase-1b \/ 2a-Studie war eine 253 Tage andauernde, aufsteigende Dosis (3, 6, 9, 12 mg), Mehrfachdosis-Open-Label-Multicenter-Studie, bei der Kinder mit SMA im Alter von 2 bis 15 Jahren aufgenommen wurden. Die Verl\u00e4ngerungsstudie war eine Studie mit einer Einzeldosis (12 mg) f\u00fcr 715 Tage. Die Studienzeit variierte je nach Teilnehmer (196\u2013413 Tage). Zu den Beurteilungen z\u00e4hlten der Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE), das Modul f\u00fcr obere Gliedma\u00dfen (ULM), der 6-Minuten-Gehtest (6MWT), das Compound Muscle Action Potential (CMAP) und die quantitative Sch\u00e4tzung der Anzahl der inkrementellen Motoreinheiten. Die Sicherheit wurde ebenfalls bewertet.<\/p>

Ergebnisse<\/strong>: 28 Kinder wurden eingeschlossen (SMA Typ II, n = 11; SMA Typ III, n = 17). Die mittleren HFMSE-Scores, ULM-Scores und 6MWT-Entfernungen verbesserten sich bis zum Tag 1.150. (HFMSE: SMA-Typ II, +10,8 Punkte; SMA-Typ III: +1,8 Punkte; ULM: SMA-Typ II: +4,0 Punkte; 6MWT: SMA-Typ III (+92,0 Meter). Die mittleren CMAP-Werte blieben relativ stabil. Keine Kinder brachen die Behandlung wegen unerw\u00fcnschter Ereignisse ab.<\/p>

Schlussfolgerungen<\/strong>: Die Behandlung mit Nusinersen \u00fcber \u223c3 Jahre f\u00fchrte zu Verbesserungen der motorischen Funktion und Stabilisierung der Krankheitsaktivit\u00e4t, die in Kohorten der Naturgeschichte nicht beobachtet wurden. Diese Ergebnisse dokumentieren den langfristigen Nutzen von Nusinersen bei sp\u00e4ter auftretendem SMA, einschlie\u00dflich SMA Typ III.<\/p>

Clinicaltrials.gov-Kennung<\/strong>: NCT01703988 (ISIS-396443-CS2); NCT02052791<\/a> (ISIS-396443-CS12).<\/p>

Evidenzklassifizierung<\/strong>: Diese Studie liefert Nachweise<\/strong> der Klasse IV, dass Nusinersen die motorische Funktion bei Kindern mit sp\u00e4ter auftretender SMA verbessert.<\/p>Quelle:<\/strong><\/em> American Academy of Neurology<\/a><\/cite><\/blockquote>\n<\/div>\n<\/div>\n\n\n\n

h<\/em>ttps:\/\/n.neurology.org\/content\/early\/2019\/04\/24\/WNL.0000000000007527.long<\/a><\/p>\n\n\n\n

Artikel lizensiert unter CC BY-NC-ND<\/a><\/p>\n<\/div><\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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