{"id":4349,"date":"2019-04-17T12:12:58","date_gmt":"2019-04-17T10:12:58","guid":{"rendered":"https:\/\/patientenstimme-sma.de\/?page_id=4349"},"modified":"2026-03-16T21:04:50","modified_gmt":"2026-03-16T20:04:50","slug":"avexis-untermauert-daten-zur-wirksamkeit-von-zolgensma-bei-sma-typ-1","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/thema\/avexis-untermauert-daten-zur-wirksamkeit-von-zolgensma-bei-sma-typ-1\/","title":{"rendered":"AveXis untermauert Daten zur Wirksamkeit von ZOLGENSMA\u00ae bei SMA Typ 1"},"content":{"rendered":"\n<div class=\"wp-block-group alignwide has-subtle-background-color has-background is-layout-flow wp-block-group-is-layout-flow\">\n<blockquote class=\"wp-block-quote is-layout-flow wp-block-quote-is-layout-flow\">\n<p>Per Browser \u00fcbersetztes und leicht angepasstes Zitat:<\/p>\n\n\n\n<p>Basel, 16. April 2019 &#8211; AVEXIS, ein Novartis &#8211; Unternehmen, gab heute, die Interimsdaten der Phase 3 STR1VE Studie von Zolgensma \u00ae (Onasemnogene abeparvovec-xioi; AVXS-101) bekannt.  Diese zeigten bei spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ 1 ein verl\u00e4ngertes ereignisfreies \u00dcberleben, einen fr\u00fchen und raschen Anstieg der CHOP-INTEND-Werte und eine signifikante Erreichung eines Meilensteins, im Vergleich zur unbehandelten nat\u00fcrlichen Vorgeschichte, was mit den Daten aus der zulassungsrelevanten Phase-1-START-Studie \u00fcbereinstimmt. Einzelne Fallstudien von STR1VE aus der Biodistribution beim Menschen zeigten, mit Zolgensma beabsichtigte Ziele erfolgreich im zentralen Nervensystem (ZNS) transduzierten und eine weit verbreitete SMN-Expression bereitstellte, die mit Gewebe von nicht betroffenen Individuen vergleichbar war. Weitere Daten zeigten, dass 95 Prozent der Patienten, die im Rahmen des klinischen Entwicklungsprogramms von Zolgensma und des Managed Access-Programms untersucht wurden, aufgrund erh\u00f6hter AAV9-Antik\u00f6rpertiter von mehr als 1:50 nicht von der Behandlung ausgeschlossen wurden.<\/p>\n\n\n\n<p>&#8220;Diese STR1VE-Daten best\u00e4tigen das, was in der entscheidenden Phase-1-START-Studie beobachtet wurde, einschlie\u00dflich Tendenzen zum verl\u00e4ngerten \u00dcberleben und zum Erreichen von Meilensteinen, die in der nat\u00fcrlichen Geschichte der unbehandelten Krankheit nicht zu sehen waren&#8221;, sagte Olga Santiago, MD, Chief Medical Officer von AveXis. &#8220;Mit einer Patientenpopulation und den Baseline-Merkmalen, die eng mit der START-Studie \u00fcbereinstimmen, bauen diese Daten auf den Beweisen auf, die die Verwendung von Zolgensma f\u00fcr SMA-Typ 1 unterst\u00fctzen.&#8221;<\/p>\n<cite>Avexis.com <a href=\"http:\/\/investors.avexis.com\/phoenix.zhtml?c=254285&amp;p=irol-newsArticle&amp;ID=2394698\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\" aria-label=\"http:\/\/investors.avexis.com\/phoenix.zhtml?c=254285&amp;p=irol-newsArticle&amp;ID=2394698 (\u00f6ffnet in neuem Tab)\">http:\/\/investors.avexis.com\/phoenix.zhtml?c=254285&amp;p=irol-newsArticle&amp;ID=2394698<\/a><\/cite><\/blockquote>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Per Browser \u00fcbersetztes und leicht angepasstes Zitat: Basel, 16. 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