{"id":6795,"date":"2020-08-07T21:51:21","date_gmt":"2020-08-07T19:51:21","guid":{"rendered":"https:\/\/patientenstimme-sma.de\/?page_id=6795"},"modified":"2026-03-16T21:04:50","modified_gmt":"2026-03-16T20:04:50","slug":"fda-genehmigt-risdiplam-zur-behandlung-der-spinalen-muskelatrophie-sma","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/smartunity.space\/stories\/thema\/fda-genehmigt-risdiplam-zur-behandlung-der-spinalen-muskelatrophie-sma\/","title":{"rendered":"FDA genehmigt Risdiplam zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA)"},"content":{"rendered":"\n<div class=\"wp-block-group alignwide has-subtle-background-color has-background is-layout-flow wp-block-group-is-layout-flow\">\n<p class=\"tw-text-wide\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"1200\" height=\"630\" class=\"wp-image-6796\" style=\"width: 150px\" src=\"https:\/\/betreff-sma.de\/smanews\/wp-content\/uploads\/sites\/2\/2020\/08\/approved-29149_1200-BildvonClker-Free-VectorImagesaufPixabay.png\" alt=\"\" srcset=\"https:\/\/smartunity.space\/stories\/wp-content\/uploads\/sites\/8\/2020\/08\/approved-29149_1200-BildvonClker-Free-VectorImagesaufPixabay.png 1200w, https:\/\/smartunity.space\/stories\/wp-content\/uploads\/sites\/8\/2020\/08\/approved-29149_1200-BildvonClker-Free-VectorImagesaufPixabay-300x158.png 300w, https:\/\/smartunity.space\/stories\/wp-content\/uploads\/sites\/8\/2020\/08\/approved-29149_1200-BildvonClker-Free-VectorImagesaufPixabay-1024x538.png 1024w, https:\/\/smartunity.space\/stories\/wp-content\/uploads\/sites\/8\/2020\/08\/approved-29149_1200-BildvonClker-Free-VectorImagesaufPixabay-768x403.png 768w\" sizes=\"auto, (max-width: 1200px) 100vw, 1200px\" \/> Wie auf den Seiten der amerikanischen Zulassungsbeh\u00f6rde f\u00fcr Nahrungs und Arzneiprodukte zu lesen, wurde heute den 07. August 2020 die Zulassung f\u00fcr Risdiplam, zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie f\u00fcr Patienten ab 2 Monaten erteilt. Von weiteren Beschr\u00e4nkung bez\u00fcglich Typ, Alter etc. ist nichts zu lesen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"tw-text-wide\">Zur kurzen Erkl\u00e4rung: Risdiplam, umgangs, bzw. &#8220;insidersprachlich&#8221; auch als &#8220;der Saft&#8221; bezeichnet, ist das erste Medikament zur Behandlung der SMA, welches oral eingenommen wird, und somit auch f\u00fcr SMA-Betroffene in Frage kommt, die bisher z.B. durch starke Skoliose schwieriger oder garnicht behandelt werden konnten.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"tw-text-wide\">Auch hier wird auf die Variante der Proteinhochregulierung \u00fcber das SMN2 Backup Gen gesetzt, um den MotoNeuronen mehr des bei SMA wenig vorhandenen SMN Proteins zur Verf\u00fcgung zu stellen, um deren Untergang entgegenzuwirken bzw. zu stoppen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"tw-text-wide\">Vermutlich wird entweder insgesamt, oder nur f\u00fcr den amerikanischen Markt auch der Name angepasst. In der Meldung wird Risdiplam nur noch in Klammern angef\u00fchrt w\u00e4hrend haupts\u00e4chlich der Name <strong><a href=\"https:\/\/www.evrysdi.com\/\" data-type=\"URL\" data-id=\"https:\/\/www.evrysdi.com\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Evrysdi<\/a><\/strong> zu lesen ist.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"tw-text-wide\"><strong>Bez\u00fcglich der nun nat\u00fcrlich die meisten hierzulande interessierende Frage, wie es denn nun um die Einreichung des Antrags zur Zulassung im Raum der EU steht, folgend ein aus dem offiziellen Community-Letter zittierter Abschnitt bez\u00fcglich des Einreichungsprozesses in der EU:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"tw-text-wide has-accent-background-color has-background\"><em>Obwohl uns bewusst ist, dass diese Zulassung in den USA ein bedeutender Meilenstein f\u00fcr die SMA-Community ist, liegt unser Fokus zeitgleich auf der weiteren Zusammenarbeit mit Gesundheits- und Regierungsbeh\u00f6rden auf der ganzen Welt, um einen breiten und schnellen Zugang zu Risdiplam f\u00fcr alle Patienten sicherzustellen, die von der Behandlung profitieren k\u00f6nnen. Daher freuen wir uns, dass in Europa der Einreichungsprozess bei der Europ\u00e4ischen Arzneimittel-Agentur (EMA) seit kurzem im Gange ist.<\/em><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-columns alignwide has-background-background-color has-background is-layout-flex wp-container-core-columns-is-layout-28f84493 wp-block-columns-is-layout-flex\">\n<div class=\"wp-block-column is-layout-flow wp-block-column-is-layout-flow\" style=\"flex-basis:100%\">\n<ul class=\"wp-block-list\"><li>Anbei der komplette offizielle deutschsprachige Community-Letter <a rel=\"noreferrer noopener\" href=\"https:\/\/ps.smartunity.pro\/wp-content\/uploads\/sites\/3\/2020\/08\/SMA-Community-Letter_Risdiplam-FDA-approval.pdf\" target=\"_blank\"><strong>zum Download<\/strong><\/a><\/li><li>Weitere Infos zur Zulassung auf <a rel=\"noreferrer noopener\" href=\"https:\/\/www.fda.gov\/news-events\/press-announcements\/fda-approves-oral-treatment-spinal-muscular-atrophy\" target=\"_blank\"><strong>den Seiten der FDA<\/strong><\/a><\/li><li>Offizielles <a href=\"https:\/\/www.roche.com\/de\/media\/releases\/med-cor-2020-08-10b.htm\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\"><strong>Media Release auf roche.com<\/strong><\/a> (10.08.2020)<\/li><\/ul>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Wie auf den Seiten der amerikanischen Zulassungsbeh\u00f6rde f\u00fcr Nahrungs und Arzneiprodukte zu lesen, wurde heute den 07. 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