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  • BfArM bestätigt Härtefallprogramm für Risdiplam

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  • “Die Datenlage zu Zolgensma ist extrem dünn”

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  • “SMN2 Hochregulierer” in Kombination

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  • Überarbeitete Empfehlung zur Behandlung von Säuglingen mit 4 Kopien

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  • Gemeinsamer Appell an Novartis

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  • Neue Daten zu SRK-015 auf dem SMA Europe Kongress

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  • Roche mit Risdiplam in Evry

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  • Novartis gibt Statement zum Zolgensma® Härtefallprogramm ab

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  • Härtfallprogramm zu Zolgensma® in Deutschland akzeptiert

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  • Roches Risdiplam erreicht den primären Endpunkt in FIREFISH-Studie bei Säuglingen mit SMA Typ-1

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  • Erster Zugang zu Risdiplam

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  • Kostenloser Zugang zu Zolgensma®

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  • Reldesemtiv bekommt Orphan Drug Status zur Behandlung der ALS

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  • Risdiplam in der U.S. Zulassungsprozedur und bekommt hohe Priorität

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  • Vorbereitendes Treffen zu Zolgensma®

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