Vorläufige pharmakokinetische und pharmakodynamische Daten aus der TOPAZ Phase2 Studie mit SRK-015

Roche’s Risdiplam erreicht primäres Studienziel in der Sunfish Studie.

Zu spät? Neugeborenenscreening auf spinale Muskelatrophie!

Update der Studie zu intrathekalen Verabreichung von AVXS-101 (Zolgensma®)

Offener Brief zur Situation zu Zolgensma®

Dosisbezogene Studie zu Nusinersen

Pressemitteilung der DGM aufgrund der aktuellen Ereignisse bezüglich Zolgensma®

Zulassung zu Zolgensma® beantragt

Anormaler Fettstoffwechsel bei SMA

Ungenauigkeiten bei der Zulassung von Zolgensma®

AveXis gibt Statement zu ZOLGENSMA® ab

Die European Medicines Agency (EMA) gibt aktuallisierte Version des EPAR zu Spinraza zum Download frei.

Positive Endergebnisse der klinischen Phase 1 Studie mit SRK-015