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  • Positive Stellungnahme der EMA zu SRK-015

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  • BLA für AVXS-101 (ZOLGENSMA) angenommen und hohe Priorität zugewiesen

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  • Präklinische Daten zu SRK-015

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  • Aufnahme der SMA ins Neugeborenenscreening beantragt

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  • Einer geht noch …..

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  • AVXS-101 sprengt die Bank

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  • Wieder ein Stückchen weiter?

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  • Breakthrough Prize für Spinraza Entwickler

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  • Neues zur Zulassung AVXS-101

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  • Spinraza: Wichtigkeit frühzeitiger Behandlung erneut untermauert.

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  • Neues zu Risdiplam – vorläufige Beweise für klinischen Nutzen bei Typ 1, 2 und 3

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  • Phase 3 Studie zu AVXS-101

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  • Spinraza, je früher je besser, aber wie wirkt das eigentlich?

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  • Neue Möglichkeit zur Nusinersen-Gabe

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  • Ketoazidose bei SMA?

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