Storiethek®

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Autor:

Thomas
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  • SAPPHIRE Studie erreicht primären Endpunkt – Zulassung geplant.

    Scholar Rocks Apitegromab ist wohl vermutlich auf einem guten Weg auch bald verfügbar zu werden …. wobei “bald” hier natürlich schon doch auch noch 1–2 Jahre bedeuten kann! Zulassung von Medikamenten ist eben immer ein langer Prozess. Aber wie in letztem Medi-Release vom 07.10.2024 zu lesen ist, erreichte die SAPPHIRE Studie nun ihren primären Endpunkt,…

  • Biogen meldet positive Ergebnisse der DEVOTE Studie und plant Zulassung

    Die DEVOTE Studie ist eine Studie, in der Sicherheit und Wirksamkeit von Nusinersen (Spinraza®), bei höherer Dosierung (als zur Zulassung 2017 festgesetzt) getestet wird. Hierzu meldet Biogen® in einem heute erschienenen Press-Release, einen signifikanten Nutzen der höheren Dosierung gegenüber der bei Zulassung fesgesetzten 12mg aller 120 Tage und plant daher nun, die Zulassung zu beantragen.…

  • Sara … 3 Jahre Zolgensma

    Hallo, ich bin Leonie, die Mama von Sara (3) mit SMA typ 1 und habe schonmal einen Artikel über unseren Alltag geschrieben, der hier veröffentlicht wurde. Seitdem hat sich viel getan. Den Alltag zu jonglieren zwischen fördern und sie einfach Kind sein lassen ist garnicht so einfach und erfordert intensive Planung und Organisation. Je älter…

  • Positive Daten aus 5 Jahren Studie zu Evrysdi®

    Wie das heute am 07.05.2024 erschienene Pressrelease von Roche beschriebt, bestätigen die in einem Zeitraum von 5 Jahren gesammelten Daten aus den laufenden Studien zu Risdiplam/Evrysdi®, den anhaltenden Nutzen von Evrysdi® für Kinder mit SMA Typ 1. So waren von den betreffenden, mit Evrysdi® behandelten Kindern mit schwerer SMA Typ 1, dessen Lebenserwartung ohne medikamentöse…

  • Neue Verabreichungsform von Evrysdi möglicherweise noch 2024?

    Wie im neuen Community Letter von Roche (deutsch) zu lesen, wurden auf dem kürzlich abgehaltenen 4. internationalen wissenschaftlichen Kongress von SMA Europe, welcher dieses mal in Gent/Belgien statt fand, auch neue Informationen zum Stand der schon seit längerem geplanten neuen Verabreichungsform von Evrysdi® (Wirkstoffname: Risdiplam) veröffentlicht. Die bisher dazu bekannten Informationen, dass es sich dabei…

  • Evrysdi® nun auch zur Behandlung unter 2 Monaten zugelassen

    Wie in einem aktuellen Mediarelease von Roche zu lesen, hat die European Medicines Agency die Erweiterung der Behandlung von Neugeborenen nun auch ab einem alter unter 2 Monaten zugelassen. Somit ist Evrysdi® nun auch direkt nach der Geburt zur Behandlung von Neugeborenen mit molekulargenetisch nachgewiesener 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie verfügbar. Quelle: Roche Medialrelease

  • Besserer Zugang zur außerklinischen Intensivpflege

    Wie in einer Pressemitteilung des G-BA vom 20.07.2023 zu lesen, soll der Zugang zur außerklinische Intensivpflege, durch zeitlich befristete Lockerungen der Erhebung des Entwöhungspotenzials, sowie der Erweiterung des Kreises der Potenzialerhebenden verbessert werden und somit die außerklinische Intensivpflege fördern. Somit ist der Kreis der Potenzialerhebenden nun auf weitere medizinische Fachkräfte erweitert worden. (Anmerkung: Spezifisch gab…

  • Evrysdi® möglicherweise bald auch unter 2 Monaten

    Wie Roche heute in einer Pressemitteilung bekannt gegeben hat, hat das CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) eine positive Stellungnahme zur Erweiterung der Zulassung der Behandlung von nun auch unter 2 Monate alten Säuglingen abgegeben. Damit wäre auch Evrysdi® direkt nach der Geburt zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie verfügbar. Die Kriterien sind…

  • Wie gehts weiter mit der Forschung um die SMA? Part II

    Vielleicht erinnert sich der Eine oder Andere noch an diesen Artikel vom 08. Dezember 2022 -> SMA Europe und James Lind Alliance gründen Prioritätspartnerschaft. Ein bitte der SMA Europe sich an einer Umfrage zu beteilgen. Die SMA Europe hatte sich mit, der James Lind Alliance zusammengeschlossen, um die Interessen bzw. Wünsche von SMA-Betroffenen und Weiteren…

  • Neuigkeiten zu Spinraza

    Zwischenergebnissen aus der RESPOND Studie In Zwischenergebnissen der RESPOND Studie zeigten sich motorische Verbesserungen bei den meisten Teilnehmern. Die RESPOND Studie erforscht dabei die Sicherheit, sowie klinische Ergebnisse einer Behandlung mit Spinraza® bei Kleinkindern und Säuglingen, welche bei einer zuvor stattgefundenen Behandlung mit Zolgensma® eher unzureichendem Behandlungserfolg verzeichnen konnten Zitat “Wir lernen, dass die Gentherapie…

  • Firefish Studiendaten zeigen Erfolge der Behandlung mit Risdiplam

    Daten aus 4 Jähriger Analyse innerhalb der Firefish Studie zu Risdiplam von Roche, zeigen eine zunehmende Anzahl guter Behandlungserfolge von schwer betroffenen SMA Typ 1 Säuglingen und Kleinkindern. So haben viele die Fähigkeit dazugewonnen, in einem Zeitraum von 5 Sekunden ohne Unterstützung sitzen zu können und mehr als 95% behielten die Fähigkeit der oralen Nahrungsaufnahme.…

  • Neues aus der TOPAZ Studie

    Neue Daten von “TOPAZ”, der Phase 2 Studie zu Scholar Rocks Apitegromap, zeigen langfristige und nachhaltige Verbesserungen der motorischen Fähigkeiten bei nicht gehfähigen SMA-Patienten. Gleichbleibende HFMSE-Werte, kontinuierliche Verbesserungen der RULM-Werte und Verringerung der Fatique-Werte wurden im Zeitraum von 12-36 Monaten gemessen. Zitat: “Diese vielversprechenden Langzeitdaten unterstreichen das therapeutische Potenzial von auf die Muskeln ausgerichteten Therapien…

  • Elektrische Signale

    Wußtest Du, dass Deine alltäglichen Bewegungen mit elektrischen Impulsen von Deinem Gehirn gesteuert werden? Wußtest Du, dass diese Impulse über Nervenbahnen zu den Muskeln gelangen? Wußtest Du, das z.B. bei Menschen mit Querschnittlähmung genau hier das Problem liegt? Die Impulse kommen einfach nicht mehr an, weil die Nervenbahnen durchtrennt sind. Ok, dann könnte man ja…

  • Spinale Astrozyten und die SMA

    Ein Forscherteam der Universätsklinik Essen, bestehend aus: (wie in Publikation angegeben)Linda-Isabell Schmitt, Christina David, Rebecca Steffen, Stefanie Hezel, Andreas Roos, Ulrika Schara-Schmidt, Christoph Kleinschnitz, Markus Leo, Tim Hagenacker, haben die Rolle der spinalen Astrozyten in der Pathogenese der später beginnenden SMA (Typ 2/3) untersucht, und dabei recht bemerkenswerte Erkenntnisse gemacht, die wieder aufzeigen, dass die…

  • Neue Daten unterstreichen langfristiges Wirksamkeits und Sicherheitsprofil für Evrysdi.

    Auch die Roche Pharma AG präsentierte auf der diesjährigen Konferenz der MDA, aktuelle Evrysdi®-Studien-Daten aus der SUNFISH Studie, welche einen ersten Einblick bezüglich der Langzeiterfahrung bei der Behandlung von SMA Typ 2 und 3 Betroffenen im Alter von 2 – 25 Jahren zulassen. Die in einem Zeitraum von 4 Jahren gesammelten Daten, zeigten Verbesserungen von…