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Evrysdi® in Tablettenform in der EU zugelassen.
Wie in einem heute am 04. Juni 2025 erschienen Mediarelease von Roche informiert, hat die EMA (Europäische Arzneimittelkommission) die Erweiterung von Evrysdi® in Form einer Tablette mit 5mg Wirkstoff(Risdiplam) am 02.06.2025 zugelassen. Die 5mg entsprechen der bisherigen Höchstdosis, von 6,6ml in Flüssigform. (mit einer minimalsten Toleranz nach oben “0,75mg/ml x6,6 = 4,95mg” ) Die Tablette…
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Rückenmarkstimulation – Neue Wege in der SMA-Forschung?
Dr. Marco Capogrosso, Forscher im Bereich der Rückenmarkstimulation und das SMArt Horizon Projekt erforschen die Möglichkeit diese Rückenmarkstimulation auch bei Menschen mir spinaler Muskelatrophie einzusetzen. Hier gibt es eine Veröffentlichung im Rare-Revolution® Magazin über erste Ergebnisse:https://rarerevolutionmagazine.com/spinal-cord-stimulation-a-new-perspective-for-sma-research/ Direkt übersetzt über Google Translate Schreib, schreiben Sie gern einen Kommentar dazu.
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Positives Votum des CHMP zur Evrysdi® Tablette
Das CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) gibt positives Votum für die Zulassung von Evrysdi® als Filmtablette. Roche hofft nun auf eine Bestätigung der Einschätzung des CHMP und eine Zulassung der Evrysdi-Filmtablette durch die EMA innerhalb der nächsten zwei Monate.
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Apitegromab bei FDA und EMA eingereicht
Wie in einem heute erschienenen Pressrelease von Scholar Rock® berichtet, hat besagtes biopharmazeutisches Unternehmen ihren seit einigen Jahren in Entwicklung befindlichen Wirkstoff mit dem allseits bekannten Namen “Apitegromab” nun jeweils bei der amerikanischen “Food and Drug Administration” (FDA) sowie der europäischen Arzneimittelagentur “European Medicines Agency” (EMA) eingereicht. Beide Instanzen haben dabei jeweils die beschleunigten Prüfverfahren…
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Neue Phase-3 Studiendaten zu OAV101 IT von Novartis
Laut einer heute erschienenen Pressemitteilung zu Phase-3 Studiendaten aus den Studien zu OAV101 IT, der intrathekalen Injektion von Onasemnogen abeparvovec (Zolgensma) von Novartis, weisen diese neuen Daten darauf hin, “dass OAV101 IT eine klinisch sinnvolle Behandlungsoption für ein breites Spektrum von Patienten mit SMA sein könnte”. (Welche Altersgruppen dies einschließt ist dabei nicht benannt. Hier…
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Wandas erster Schultag
An einem sonnigen Morgen beginnt die abenteuerliche Geschichte von Wanda, einem quirligen Waschbärenmädchen, das sich auch ihren ersten Schultag vorbereitet. Doch der erste Schultag verläuft etwas anders als erwartet… Mit einem Mix aus Humor, Neugier und cleveren Ideen erlebt Wanda mit ihrem besten Freund und ihrer neuen Klasse einen unvergesslichen ersten Schultag. Die Geschichte klärt…
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FDA genehmigt Evrysdi/Risdiplam Tablettenvariante
Wie heute in einem Pressrelease der Roche Pharma AG bekannt gegeben, hat die US-amerikanische Arneimittelbehörde FDA die Tablettenvariante von Evrysdi/Riisdiplam zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie zugelassen. Dies bezieht sich zwar nun noch nicht auf den europäischen Raum, aber man kann hier recht sicher nun schon ableiten wie die Bedingungen dann bei Zulassung durch die…
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Anträge zur Verabreichung von Nusinersen in höherer Dosierung eingereicht und akzeptiert.
Einige Jahre Studie sind nun vergangen, in der geprüft wurde, ob Nusinersen (Spinraza®), das 2017 als erstes, zur Behandlung der SMA zugelassene Medikament, in höherer Dosierung eventuell effizienter ist. Nun sind die dabei gewonnenen Erkenntnisse “marktreif” und wurden nun den jeweiligen Arzneimittelbehörden erfolgreich übergeben. Wie heute in einem Pressrelease von Biogen bekannt gegeben, haben die…