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STEER Studie zu OAV101 IT erreicht primären Endpunkt
In der STEER Studie, eine randomisierte, doppelblind Studie, wird/wurde die intrathekale Verabreichung von (Onasemnogen abeparvovec) …. also quasi Zolgensma® an nicht geh aber sitzfähigen SMA Betroffenen im Alter 2 bis max. 18 Jahren getestet. Hintergrund hier natürlich das Prüfen der Möglichkeit, Zolgensma auch für SMA Betroffene verfügbar zu machen, die das 2. Lebensjahres, bzw die…
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Saras magische Fähigkeit
Es war ein sonniger Morgen, und die ersten warmen Sonnenstrahlen schienen durch das Fenster von Saras Kinderzimmer. Sara, ein fröhliches Mädchen mit braunen Locken und einem strahlenden Lächeln, saß in ihrem hellblauen Rollstuhl, dessen Speichenschutz eine lustige Unterwasserwelt zeigte: tanzende Fische, grinsende Quallen und eine Schildkröte tummelten umher. Heute war ein besonderer Tag im Kindergarten…
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Der Stand der Dinge
Kleine Info über den Stand der medikamentösen Behandlungsmöglichkeiten, aufgrund der bestehenden Verwirrung zur “Infusion”. Aktuell gibt es: LG Thomas
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SAPPHIRE Studie erreicht primären Endpunkt – Zulassung geplant.
Scholar Rocks Apitegromab ist wohl vermutlich auf einem guten Weg auch bald verfügbar zu werden …. wobei “bald” hier natürlich schon doch auch noch 1–2 Jahre bedeuten kann! Zulassung von Medikamenten ist eben immer ein langer Prozess. Aber wie in letztem Medi-Release vom 07.10.2024 zu lesen ist, erreichte die SAPPHIRE Studie nun ihren primären Endpunkt,…
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Biogen meldet positive Ergebnisse der DEVOTE Studie und plant Zulassung
Die DEVOTE Studie ist eine Studie, in der Sicherheit und Wirksamkeit von Nusinersen (Spinraza®), bei höherer Dosierung (als zur Zulassung 2017 festgesetzt) getestet wird. Hierzu meldet Biogen® in einem heute erschienenen Press-Release, einen signifikanten Nutzen der höheren Dosierung gegenüber der bei Zulassung fesgesetzten 12mg aller 120 Tage und plant daher nun, die Zulassung zu beantragen.…
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Sara … 3 Jahre Zolgensma
Hallo, ich bin Leonie, die Mama von Sara (3) mit SMA typ 1 und habe schonmal einen Artikel über unseren Alltag geschrieben, der hier veröffentlicht wurde. Seitdem hat sich viel getan. Den Alltag zu jonglieren zwischen fördern und sie einfach Kind sein lassen ist garnicht so einfach und erfordert intensive Planung und Organisation. Je älter…
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Positive Daten aus 5 Jahren Studie zu Evrysdi®
Wie das heute am 07.05.2024 erschienene Pressrelease von Roche beschriebt, bestätigen die in einem Zeitraum von 5 Jahren gesammelten Daten aus den laufenden Studien zu Risdiplam/Evrysdi®, den anhaltenden Nutzen von Evrysdi® für Kinder mit SMA Typ 1. So waren von den betreffenden, mit Evrysdi® behandelten Kindern mit schwerer SMA Typ 1, dessen Lebenserwartung ohne medikamentöse…
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Neue Verabreichungsform von Evrysdi möglicherweise noch 2024?
Wie im neuen Community Letter von Roche (deutsch) zu lesen, wurden auf dem kürzlich abgehaltenen 4. internationalen wissenschaftlichen Kongress von SMA Europe, welcher dieses mal in Gent/Belgien statt fand, auch neue Informationen zum Stand der schon seit längerem geplanten neuen Verabreichungsform von Evrysdi® (Wirkstoffname: Risdiplam) veröffentlicht. Die bisher dazu bekannten Informationen, dass es sich dabei…