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Evrysdi® nun auch zur Behandlung unter 2 Monaten zugelassen
Wie in einem aktuellen Mediarelease von Roche zu lesen, hat die European Medicines Agency die Erweiterung der Behandlung von Neugeborenen nun auch ab einem alter unter 2 Monaten zugelassen. Somit ist Evrysdi® nun auch direkt nach der Geburt zur Behandlung von Neugeborenen mit molekulargenetisch nachgewiesener 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie verfügbar. Quelle: Roche Medialrelease
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Besserer Zugang zur außerklinischen Intensivpflege
Wie in einer Pressemitteilung des G-BA vom 20.07.2023 zu lesen, soll der Zugang zur außerklinische Intensivpflege, durch zeitlich befristete Lockerungen der Erhebung des Entwöhungspotenzials, sowie der Erweiterung des Kreises der Potenzialerhebenden verbessert werden und somit die außerklinische Intensivpflege fördern. Somit ist der Kreis der Potenzialerhebenden nun auf weitere medizinische Fachkräfte erweitert worden. (Anmerkung: Spezifisch gab…
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Evrysdi® möglicherweise bald auch unter 2 Monaten
Wie Roche heute in einer Pressemitteilung bekannt gegeben hat, hat das CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) eine positive Stellungnahme zur Erweiterung der Zulassung der Behandlung von nun auch unter 2 Monate alten Säuglingen abgegeben. Damit wäre auch Evrysdi® direkt nach der Geburt zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie verfügbar. Die Kriterien sind…
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Wie gehts weiter mit der Forschung um die SMA? Part II
Vielleicht erinnert sich der Eine oder Andere noch an diesen Artikel vom 08. Dezember 2022 -> SMA Europe und James Lind Alliance gründen Prioritätspartnerschaft. Ein bitte der SMA Europe sich an einer Umfrage zu beteilgen. Die SMA Europe hatte sich mit, der James Lind Alliance zusammengeschlossen, um die Interessen bzw. Wünsche von SMA-Betroffenen und Weiteren…
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Neuigkeiten zu Spinraza
Zwischenergebnissen aus der RESPOND Studie In Zwischenergebnissen der RESPOND Studie zeigten sich motorische Verbesserungen bei den meisten Teilnehmern. Die RESPOND Studie erforscht dabei die Sicherheit, sowie klinische Ergebnisse einer Behandlung mit Spinraza® bei Kleinkindern und Säuglingen, welche bei einer zuvor stattgefundenen Behandlung mit Zolgensma® eher unzureichendem Behandlungserfolg verzeichnen konnten Zitat “Wir lernen, dass die Gentherapie…
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Firefish Studiendaten zeigen Erfolge der Behandlung mit Risdiplam
Daten aus 4 Jähriger Analyse innerhalb der Firefish Studie zu Risdiplam von Roche, zeigen eine zunehmende Anzahl guter Behandlungserfolge von schwer betroffenen SMA Typ 1 Säuglingen und Kleinkindern. So haben viele die Fähigkeit dazugewonnen, in einem Zeitraum von 5 Sekunden ohne Unterstützung sitzen zu können und mehr als 95% behielten die Fähigkeit der oralen Nahrungsaufnahme.…
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Neues aus der TOPAZ Studie
Neue Daten von “TOPAZ”, der Phase 2 Studie zu Scholar Rocks Apitegromap, zeigen langfristige und nachhaltige Verbesserungen der motorischen Fähigkeiten bei nicht gehfähigen SMA-Patienten. Gleichbleibende HFMSE-Werte, kontinuierliche Verbesserungen der RULM-Werte und Verringerung der Fatique-Werte wurden im Zeitraum von 12-36 Monaten gemessen. Zitat: “Diese vielversprechenden Langzeitdaten unterstreichen das therapeutische Potenzial von auf die Muskeln ausgerichteten Therapien…
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Elektrische Signale
Wußtest Du, dass Deine alltäglichen Bewegungen mit elektrischen Impulsen von Deinem Gehirn gesteuert werden? Wußtest Du, dass diese Impulse über Nervenbahnen zu den Muskeln gelangen? Wußtest Du, das z.B. bei Menschen mit Querschnittlähmung genau hier das Problem liegt? Die Impulse kommen einfach nicht mehr an, weil die Nervenbahnen durchtrennt sind. Ok, dann könnte man ja…