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Auf die Beine, vibrationsgestützte Therapie bei Kindern mit SMA 2 und 3 getestet.
Ergebnisse einer Studie der UniReha Köln zu vibrationsgestützter Therapie bei SMA 2 und 3 veröffentlicht. Zitat: Das Ziel dieser Studie war es, die Wirkung einer neuen Methode der vibrationsgestützten neuromuskulären Rehabilitation bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie Typ II und III zu bestimmen……. Das Kölner neuromuskuläre Trainingsprogramm “Auf die Beine” war bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie…
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Öffentliche Zusammenfassung der Stellungnahme zur Anerkennung von SRK-015 als Orphan Drug.
Öffentliche Zusammenfassung der Stellungnahme zur Anerkennung von SRK-015 als Orphan Drug. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3182115 Quelle: European Medicines Agency
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Biomarker für SMN-Proteine entdeckt?
Übersetztes Zitat: Hier berichten wir über die Etablierung einer semi-quantitativen Analyse des SMN-Proteins in peripheren Blutkernen (PBCs) mittels bildgebender Durchflusszytometrie. Wir konnten putative Zielzellen in PBCs, die funktionelles SMN-Protein enthielten, erfolgreich identifizieren und hatten somit das Potenzial, als biologischer Marker zur Bewertung von SMA-therapeutischen Interventionen zu dienen [ 23 , 24 ]. Unsere Ergebnisse beleuchten…
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Die Myostatin-Hemmung in Kombination mit einer Antisense-Oligonukleotid-Therapie verbessert die Ergebnisse bei spinaler Muskelatrophie
So sagt eine offen verfügbare und für jedermann lesbare Publikation auf der Wiley Online Bibliothek. Das sich aktuell noch in Studie und Entwicklung befindliche SRK-015 von Scholar Rock z.B. ist ein solcher Stoff…. also schon etwas greifbarer als Forschungsergebnis und Theorie. Laut Studie, die wohl schon Februar 2020 veröffentlicht wurde, soll sich wohl neben dem…
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Patent auf SRK-015
Wie in einer Pressemitteilung zu lesen hat Scholar Rock ein „Materie-Patent“ auf die Aminosäurensequenz in SRK-015 in spezifischer Verwendung mit Myostatin, erteilt bekommen. Die Zusammensetzung des Materiepatents ist auf die Aminosäuresequenz von SRK-015 in voller Länge gerichtet, die spezifisch an pro / latentes Myostatin bindet, während die Bindung an reifes Myostatin und verwandte Wachstumsfaktoren wie GDF11 und…
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Biogen plant weitere Studien zur Dosisanpassung von Nusinersen
ASCEND ist der Name der geplanten Phase3 Studie für “Heimkehrer und Umsteiger” … So sollen in dieser Studie Patienten, welche zuvor mit Risdiplam (Evrysdi®) behandelt wurden, und dabei eventuell aufgrund höherem Alters oder Gewichts, möglicherweise nicht so optimale Behandlungsergebnisse erzielten, ebenso wie bei der DEVOTE Studie, mit einer erhöhten Dosis von Nusinersen behandelt werden. Zum…
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Zolgensma® irgendwann auch für ältere SMA Patienten?
Wie Novartis heute in einer Pressemitteilung bekannt gab, ist die 2019 von der FDA festgelegte Aussetzung der STRONG Studie zur Intrakekalen Verabreichung von OAV-101 nun wieder aufgehoben worden. Laut Meldung seien alle identifizierten Probleme behandelt und gelöst worden. Novartis plant nun den Beginn einer randomisierten, doppelblinden, scheinkontrollierten Phase 3 Studie, um die Wirksamkeit, Sicherheit und…
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Stand Up Comedy ohne Stand Up
Wer sich evtl. an den SMA Awarrenes in 2020 erinnert, der kennt eventuell auch noch den Artikel dazu, in dem ein paar SMA Betroffene vorgestellt wurden die sich auch mit SMA im Nacken ihren Traum erfüllt haben, und kann sich eventuell auch noch an Nusret Sipkar erinnern. Sein “Tun” wollen wir heute hier mal etwas…