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Datenerhebung bei der Behandlung mit Zolgensma®
Wie heute in einer Pressmitteilung des G-BA zu lesen, ist die “Registerstudie zur Gentherape mit Zolgensma®” gestartet, womit “Erfahrungswerte aus der klinischen Praxis” nun ab sofort, wie auch bei Spinraza® und Evrysdi®, in Registern wie z.B. SMArtCare dokumentiert, und an den G-BA übermittelt werden müssen. Quelle: https://www.g-ba.de/presse/pressemitteilungen-meldungen/1021/
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Scholar Rock gibt Design der SAPPHIRE Studie bekannt
SAPPHIRE, ist eine randomizierte, placebokontrollierte klinische Phase3-Doppelblindstudie zu Apitegromab, aufgeteilt in 2 Gruppen. Zum einen sollen dabei ungefähr 156 Kinder im Alter von 2 bis 12 Jahren, mit einem SMA-Typ von 2 oder 3 ohne Gehfähigket eingeschlossen werden und per zufälliger Auswahl (randomisiert) entweder 10mg/kg, 20mg/kg Apitegromab oder ein Placebo erhalten. Eine zweite Gruppe schließt…
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Nutzenbewertungsverfahren des G-BA zu Risdiplam (Evrysdi®) abgeschlossen
Wie mittlerweile üblich bei Medikamenten mit Orphan Drug Status und hohen Kosten, gibt es hierzu vom Gemeinsamen Bundesausschuß (G-BA) ein Verfahren zur Bewertung des Nutzens vom jeweiligen Medikament. Hier nun also zu Risdiplam aka Evrysdi® So wie es scheint ist es wohl leider aber doch noch etwas zu früh um hier genaue Aussagen zu machen.…
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Interaktive Landkarte zum Start des Neugeborenenscreenings auf SMA
Wie hier berichtet, verkündete der G-BA am 28. September 2021 in einer News, dass ab 01. Oktober 2021 das Neugeborenenscreening auf Spinale Muskelatrophie in den Leistungskatalog aufgenommen wird und somit Abrechnungstechnisch nun regulär machbar ist. Ähnlich wie hier auf den Seiten unter “Links und Angebote”, verschiedene Kontaktadressen zu SMA spezifischen medizinischen und pflegerischen Dienst-Leistungen zu…
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Neugeborenenscreening auf SMA in Leistungskatalog aufgenommen
Wie heute in einer News des Gemeinsamen Bundesausschusses G-BA mitgeteilt, sind die Entscheidungen zur Abrechnung des Neugeborenenscreenings auf SMA nun durch die Instanzen des G-BA gegangen, und somit das Neugeborenensreening auf spinale Muskelatrophie (ab dem 01. Oktober 2021) als vergütbare Leistung im Leistungkatalog der Krankenkassen aufgenommen und beziffert. Quelle: G-BA
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Immernoch Schwierigkeiten mit Spinraza® in Österreich?
Wir erinnern uns alle bestimmt noch an die Aktionen von SMA Österreich, in denen auf die schlechten Umstände bezüglich der Bewilligung zur Behandlung mit der damals einzigen medikamentösen Behandlung für SMA Patienten (Spinraza®) in Österreich hingewiesen wurde? Nun schien das doch eigentlich alles im Lot! In den Medien gabs positives über den bekannten “Fall” George,…
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Aktualisierte vorläufige Daten aus dem FIREFISH-Programm für Babys vom Typ 1 auf der CureSMA-Konferenz vorgestellt
PTC Therapeutics, Inc. gab heute aktualisierte klinische Zwischenergebnisse aus Teil 1 der FIREFISH-Studie zur Untersuchung von Risdiplam (RG7916) bei Säuglingen mit Typ 1 spinaler Muskelatrophie (SMA) auf dem 22. jährlichen SMA Researcher Meeting bekannt. Laut Meldung zeigten die von Dr. Baranello vorgelegten Daten bei über 90% einen Anstieg des CHOP-INTEND um mehr als 4 Punkte im…
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Resistente Neuronen
Forscher haben festgestellt, das einige Nervenzellen bei SMA sowie auch ALS nicht von der Krankheit betroffen sind obwohl das eigentlich müßten. Bei der SMA sind wie bekannt die Motoneurone betroffen, welche letztendlich die für sämtlich willkürliche Bewegungen, Befehle an die Muskel weitergeben. Die gilt eigentlich auch für die Bewegungen der Augen … nur sind diese…