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Spinale Astrozyten und die SMA
Ein Forscherteam der Universätsklinik Essen, bestehend aus: (wie in Publikation angegeben)Linda-Isabell Schmitt, Christina David, Rebecca Steffen, Stefanie Hezel, Andreas Roos, Ulrika Schara-Schmidt, Christoph Kleinschnitz, Markus Leo, Tim Hagenacker, haben die Rolle der spinalen Astrozyten in der Pathogenese der später beginnenden SMA (Typ 2/3) untersucht, und dabei recht bemerkenswerte Erkenntnisse gemacht, die wieder aufzeigen, dass die…
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Neue Daten unterstreichen langfristiges Wirksamkeits und Sicherheitsprofil für Evrysdi.
Auch die Roche Pharma AG präsentierte auf der diesjährigen Konferenz der MDA, aktuelle Evrysdi®-Studien-Daten aus der SUNFISH Studie, welche einen ersten Einblick bezüglich der Langzeiterfahrung bei der Behandlung von SMA Typ 2 und 3 Betroffenen im Alter von 2 – 25 Jahren zulassen. Die in einem Zeitraum von 4 Jahren gesammelten Daten, zeigten Verbesserungen von…
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Langzeitdaten zu Zolgensma unterstreichen anhaltende Wirksamenkeit
Neue, am 20 .03. 2023 von Novartis auf der MDA 2023 herausgegebenen Daten aus den Langzeit-Studien LT-001 und LT-002, unterstreichen einen anhaltenden Nutzen von Zolgensma und zeigen, bei einem insgesamt günstigen Risikoprofil, eine anhaltende Wirksamkeit und Langlebigkeit(1) von Zolgensma auf. So zeigten die Daten von Kindern aus der LT-001 Studie, bei deren Behandlungsbeginn schon erste…
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Judith Heumann
Seit es Menschen gibt, gibt es natürlich auch Krankheiten und Behinderungen. Hat man so ein Los gezogen, stellt man recht zügig fest, dass dies nun für den Rest der Welt oft eine Schwierigkeit darstellt. Man fällt aus der sich am Gesunden orientierenden “Norm” und wird ein wenig an den Rand gedrängt. Das war schon immer…
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Rote Hand Brief zu Zolgensma®
Aufgrund von Fällen akuten Leberversagens mit Todesfolge, nach der Behandlung mit Zolgensma® (Onasemnogen-Abeparvovec), gibt Novartis, in Abstimmung mit der EMA (Europäiche Arzneimittelbehörde) sowie dem Paul-Ehrlich-Institut eine Information zur Situation in Form des Rote Hand Briefs heraus. Download Quelle: Mitteilung Paul Ehrlich Institut
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Rosalie R. Meine Welt ist das Schreiben und Lesen
Ist mir egal Ist mir egal,wenn andere mir nichts zutrauen.Die können mir nichts Neues sagen,aber ich habe Selbstvertrauenund werde deshalb etwas wagen. Ist mir egal,wenn jemand meint,über mich und mein Leben Bescheid zu wissen.Ich allein habe mich bis hierher durchgebissenund es ist nicht immer so, wie es von außen erscheint. Ist mir egal,was die anderen…
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Biogen und Alcyone Therapeutics arbeiten gemeinsam an neuem Portsystem als Alternative zur Intrathekalen Injektion
Die Intrathekale Injektion zur Verabreichung von z.B. Spinraza® ist auf Dauer nicht wirklich ein sonderlich großes Vergnügen. Dies zu verbessern wäre unzweifelhaft keine schlechte Idee. Das Ommaya Reservoir, was wohl aber warscheinlich sehr selten zum Einsatz kommt, ist vermutlich die bisher einzige Alternative. Mit dem ThecaFlex DRx™ System, einer Technologie innerhalb der Falcon™ Delivery Platform,…
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Pyridostigmin bei spinaler Muskelatrophie?
Diskussionen über Pyridostigimin, möglicherweise eher bekannt in Form des Medikamentes “Mestinon”, welches eigentlich bei Myasthenia gravis zum Einsatz kommt, kann man z.B. in amerikanischen social Media Gruppen schon ein Weile verfolgen. Nun ist dieses Thema auch im deutschsprachigem Raum, wie z.B. in der FB Gruppe der Patientenstimme SMA unter SMA Betroffenen anzutreffen. Was hat es…